細胞與基因治療行業(yè)如何 細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展分析

• 曾燕 2023年10月10日 來源：互聯(lián)網(wǎng) 1302 85
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細胞與基因治療行業(yè)如何？細胞與基因治療(CGT)逐漸成為醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的重要方向，也是繼小分子、大分子靶向療法之后的新一代精準療法，而免疫細胞是最熱的細分賽道。盡管CAR-T細胞療法優(yōu)勢顯著，且擁有廣闊的應用前景，但其商業(yè)化仍面臨巨大挑戰(zhàn)。截至目前，全球共有9C

細胞與基因治療行業(yè)如何

細胞與基因治療(CGT)逐漸成為醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的重要方向，也是繼小分子、大分子靶向療法之后的新一代精準療法，而免疫細胞是最熱的細分賽道。盡管CAR-T細胞療法優(yōu)勢顯著，且擁有廣闊的應用前景，但其商業(yè)化仍面臨巨大挑戰(zhàn)。截至目前，全球共有9款CAR-T細胞療法獲批，但仍未誕生一款真正的“重磅炸彈”。

對很多創(chuàng)新生物醫(yī)藥企業(yè)而言，將CGT研發(fā)成果推向市場是一項艱巨的工作，既要滿足繁復的工藝流程、居高不下的生產(chǎn)成本，還面臨法規(guī)監(jiān)管、工藝放大的穩(wěn)定性和一致性、風險控制等諸多方面的挑戰(zhàn)。

截至2022年6月1日，全球已有2756條在研細胞治療管線。另據(jù)弗若斯特沙利文預測，按銷售價值計，全球CAR-T市場規(guī)模已從2017年的0.1億美元增至2020年的11億美元，預計2023年全球CAR-T細胞療法市場銷售價值達218億美元。

以CAR-T為代表的細胞和基因治療領域一定是未來生物醫(yī)藥皇冠上的明珠。國家層面，8月13日國務院印發(fā)的《進一步優(yōu)化外商投資環(huán)境，加大吸引外商投資力度的意見》就明確指出：鼓勵外商投資企業(yè)依法在境內(nèi)開展境外已上市細胞和基因治療藥品臨床試驗。

據(jù)中研普華產(chǎn)業(yè)研究院出版的《2023-2028年中國細胞與基因治療(CGT)行業(yè)市場形勢分析及投資風險研究報告》統(tǒng)計分析顯示：

細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展分析

為進一步推動基因治療科技創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展，圍繞基因治療創(chuàng)新鏈、產(chǎn)業(yè)鏈、資金鏈和人才鏈，上海日前印發(fā)了《上海市促進基因治療科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動方案(2023-2025年)》(下稱《行動方案》)?！缎袆臃桨浮钒?個方面12條重大任務和8項保障措施，旨在增強基因治療領域創(chuàng)新策源和臨床研究轉(zhuǎn)化能力，提升基因治療產(chǎn)品可及性和產(chǎn)業(yè)發(fā)展能級。

今年5月，由輝大(上海)生物科技有限公司(以下簡稱“輝大基因”)科學家團隊自主開發(fā)的新型DNA編輯系統(tǒng)CRISPR-Cas12i(Cas12Max?)的美國發(fā)明專利US11,649,444B1，通過專利快速審查通道，正式獲得美國專利商標局(USPTO)授權，實現(xiàn)了中國首個CRISPR-Cas12i系統(tǒng)底層專利的海外布局突破。

2018年成立于自貿(mào)壹號的輝大基因致力于基因治療藥物的研發(fā)，長期目標是利用基因編輯技術治療遺傳病以及威脅人類健康的慢性疾病。目前，輝大基因已經(jīng)搭建了基因編輯工具、載體遞送、動物模型、工藝開發(fā)四個平臺。

“和芯片技術的發(fā)展類似，我們希望從底層技術開始做起，從源頭開始去找新的工具，而不是在他人研究的基礎上去做新工具的開發(fā)和使用?！陛x大基因、中科院腦科學與智能技術卓越創(chuàng)新中心(神經(jīng)科學研究所)楊輝博士曾在接受采訪時說。

細胞與基因治療(Cell and Gene Therapy, CGT)是全球科技與產(chǎn)業(yè)競爭的重要“新賽道”。截至2023年6月底，我國已有79個基因治療藥物進入臨床試驗階段，其中上海19個，數(shù)量位居全國前列。值得注意的是，細胞治療的發(fā)展和基因編輯技術是“分不開”的。專家指出，基因編輯決定了細胞治療中所使用的細胞活性，進而決定細胞治療的有效性。同時，基因編輯技術讓更多細胞治療的嘗試成為可能。

細胞治療包括干細胞治療、細胞免疫治療和其他細胞治療。截至2023年6月，全國已獲批的細胞、基因療法注冊性臨床試驗項目，張江占比上海3/5、占比全國1/4，并率先上市了中國首款和第二款CAR-T細胞藥物。

上海市政府舉行新聞發(fā)布會，介紹2023上海國際生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)周的有關情況。上海市科委總工程師趙健在會上表示，針對生物醫(yī)藥新賽道，上海堅持頂層設計，強化前瞻布局，目前已圍繞創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)出臺兩大舉措。

一是發(fā)布實施細胞治療和基因治療2個行動方案。在提升創(chuàng)新策源能力方面，啟動實施細胞與基因治療專項，前瞻布局細胞與基因治療新靶點新機制研究，開展關鍵技術攻關包括DNA酶促合成新體系開發(fā)、新型載體靶向遞送系統(tǒng)、新型CAR-T技術開發(fā)等，希望形成一批具有自主知識產(chǎn)權的關鍵核心技術。

在提升臨床研究能力方面，上海推動研究型醫(yī)院、臨床醫(yī)學研究中心、研究型病房等機構和平臺建設，支持醫(yī)療機構聚焦常見多發(fā)疾病和重大疑難疾病診治開展高水平的臨床研究，全面提升上海市生物醫(yī)藥創(chuàng)新產(chǎn)品的臨床研究和轉(zhuǎn)化應用能力。在提升公共服務能力方面，建立基因治療及相關領域工程化功能平臺服務體系，加速概念驗證、產(chǎn)品檢測和中試放大，縮短研發(fā)、臨床試驗與生產(chǎn)周期，加快推動一批細胞與基因治療藥物的開發(fā)和上市。

二是發(fā)布實施《計算生物學行動計劃》。系統(tǒng)布局算法開發(fā)、模型構建、AI藥物設計等領域的基礎研究與應用基礎研究，培育建設上海生物大數(shù)據(jù)平臺、新型研發(fā)機構、計算生物學聯(lián)盟等平臺和體系，舉辦上海計算生物學大賽，引導和培育“長期資本、耐心資本”，提升上海計算生物學創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)能級。

同時，上海在市級科研項目布局中啟動實施計算生物學專項，前瞻布局轉(zhuǎn)錄調(diào)控網(wǎng)絡基礎模型、蛋白質(zhì)工程通用AI設計平臺等領域研究，建立精準醫(yī)學大數(shù)據(jù)分析增強計算系統(tǒng)，提升計算生物學源頭創(chuàng)新能力。

“創(chuàng)新是推動生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展核心動力，上海將持續(xù)做好生物醫(yī)藥科技創(chuàng)新工作?！壁w健說。

未來行業(yè)市場發(fā)展前景和投資機會在哪?欲了解更多關于行業(yè)具體詳情可以點擊查看中研普華產(chǎn)業(yè)研究院的報告《2023-2028年中國細胞與基因治療(CGT)行業(yè)市場形勢分析及投資風險研究報告》。由中研普華研究院撰寫，本報告對我國細胞與基因治療行業(yè)的供需狀況、細胞與基因治療發(fā)展現(xiàn)狀、細胞與基因治療子行業(yè)發(fā)展變化等進行了分析，重點分析了細胞與基因治療行業(yè)的發(fā)展現(xiàn)狀、如何面對行業(yè)的發(fā)展挑戰(zhàn)、細胞與基因治療行業(yè)的發(fā)展建議、細胞與基因治療行業(yè)競爭力，以及行業(yè)的投資分析和趨勢預測等等。細胞與基因治療報告還綜合了行業(yè)的整體發(fā)展動態(tài)，對行業(yè)在產(chǎn)品方面提供了參考建議和具體解決辦法。

細胞與基因治療行業(yè)研究報告旨在從國家經(jīng)濟和產(chǎn)業(yè)發(fā)展的戰(zhàn)略入手，分析細胞與基因治療未來的政策走向和監(jiān)管體制的發(fā)展趨勢，挖掘細胞與基因治療行業(yè)的市場潛力，基于重點細分市場領域的深度研究，提供對產(chǎn)業(yè)規(guī)模、產(chǎn)業(yè)結構、區(qū)域結構、市場競爭、產(chǎn)業(yè)盈利水平等多個角度市場變化的生動描繪，清晰發(fā)展方向。

在形式上，細胞與基因治療報告以豐富的數(shù)據(jù)和圖表為主，突出文章的可讀性和可視性，避免套話和空話。報告附加了與行業(yè)相關的數(shù)據(jù)、細胞與基因治療政策法規(guī)目錄、主要企業(yè)信息及細胞與基因治療行業(yè)的大事記等，為投資者和業(yè)界人士提供了一幅生動的細胞與基因治療行業(yè)全景圖。

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  2023-2028年中國細胞與基因治療（CGT）行業(yè)市場形勢分析及投資風險研究報告

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