基因治療行業(yè)深度調研報告2024

• 陳觀秋 2023年12月18日 來源：財聯(lián)社 百度 858 53
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基因治療在利好政策的支持下，加上技術升級、資本加碼，細胞基因治療行業(yè)將成為醫(yī)療領域新興的發(fā)展方向，預計在未來20年可以保持高速增長，并深刻改變?nèi)祟惣膊≈委煹姆绞?。當前，出于對市場的看好，包括復星凱特、藥明巨諾、傳奇生物等大批本土藥企都已入局。

繼英國監(jiān)管機構之后，美國食品和藥物管理局(FDA)在12月8日也宣布批準CRISPR/Cas9基因編輯療法“Casgevy”，用于治療鐮狀細胞病(SCD)。

據(jù)了解，這是美國首次批準應用“基因剪刀”CRISPR的療法，標志著基因治療領域的創(chuàng)新進步。在通過FDA這家最公正、最權威審批機構后，這類療法將正式進入利潤豐厚的美國醫(yī)療市場。

Casgev由美國的福泰制藥(Vertex Pharmaceuticals Inc.)與瑞士的CRISPR治療公司共同開發(fā)，通過從患者的骨髓中提取干細胞，然后在實驗室中對細胞中的基因進行編輯，最后再將其輸回患者體內(nèi)，從而產(chǎn)生功能性血紅蛋白。

在此之前，骨髓移植是SCD唯一的永久性治療方案。與之相比，CRISPR療法無需尋找匹配的骨髓捐贈者，也幾乎沒有排異風險?！蹲匀弧冯s志網(wǎng)站稱，基于相同原理的一系列療法已經(jīng)處于臨床試驗，CRISPR將進入2.0的時代。

基因治療是指用具有正常功能的基因置換或增補患者體內(nèi)有缺陷的基因，從而達到治療疾病的目的，或把某些遺傳物質轉移到患者體內(nèi)，使其在體內(nèi)表達，最終達到治療某種疾病的方法。目前看有基因藥物及基因編輯兩大技術方向?；虔煼ㄊ钱敶茖W中最有前途的熱點之一，是未來醫(yī)學的希望。

在基因層面，疾病是典型的異常表型，邏輯上可推定每種疾病都存在其異常表型相對應的基因型。如果能夠在基因層面進行治療，理論上可以治愈疾病。相對于傳統(tǒng)藥物需要通過靶點發(fā)揮作用，基因治療效果更加直接，對沒有明顯靶點或沒有針對靶點藥物的疾病來說，基因治療可能是唯一途徑。

基因治療行業(yè)深度調研

在上世紀70年代CGT(細胞及基因治療)的概念被首次正式提出之后，科研人員對CGT的研究熱情日益高漲，經(jīng)過數(shù)十年基礎研究和藥物發(fā)現(xiàn)的積淀，在2010年之后，全球有多種類型的基因治療藥物陸續(xù)獲批上市，標志著基因治療行業(yè)正在從早期的平穩(wěn)發(fā)展期逐漸進入高速發(fā)展期。

目前中國的基因治療行業(yè)應該說已經(jīng)形成了一個初步具備的產(chǎn)業(yè)鏈，中上游的廠商獲得收入，產(chǎn)生了利潤，因為它本質上有點像服務商，只要想進行產(chǎn)品開發(fā)，就得用到它的服務。下游主要是產(chǎn)品商，比如做藥物開發(fā)的，要藥物上市之后才能獲得收入來源。從長期來看，下游的藥品一旦能夠上市銷售，給它的回報是長期的、穩(wěn)定的。

目前，國內(nèi)基因治療新藥公司主要包括博雅輯因、亦諾微醫(yī)藥、上海復諾健、復星凱特、紐福斯、濱會生物、傳奇生物、藥明巨諾等，主要專注于CAR-T、TCR-T等免疫細胞產(chǎn)品以及基因修飾溶瘤病毒產(chǎn)品的研發(fā)，治療領域為血液瘤、淋巴系統(tǒng)腫瘤、實體瘤等。據(jù)不完全統(tǒng)計，截至目前，國內(nèi)已約有國內(nèi)已約有20余項基因療法進入臨床階段，適應癥主要集中在罕見病以及黑色素瘤等實體腫瘤疾病上。其中：博雅基因、復星凱特、傳奇生物、藥明巨諾等基因治療藥物研發(fā)公司主要專注于CAR-T、TCR-T等免疫細胞療法。

在基因層面，疾病是典型的異常表型，邏輯上可推定每種疾病都存在其異常表型相對應的基因型。如果能夠在基因層面進行治療，理論上可以治愈疾病。相對于傳統(tǒng)藥物需要通過靶點發(fā)揮作用，基因治療效果更加直接，對沒有明顯靶點或沒有針對靶點藥物的疾病來說，基因治療可能是唯一途徑。

據(jù)中研產(chǎn)業(yè)研究院《2024-2029年中國基因治療行業(yè)深度調研及投資機會分析報告》分析：

目前看有基因藥物及基因編輯兩大技術方向?；虔煼ㄊ钱敶茖W中最有前途的熱點之一，是未來醫(yī)學的希望。

基因治療在利好政策的支持下，加上技術升級、資本加碼，細胞基因治療行業(yè)將成為醫(yī)療領域新興的發(fā)展方向，預計在未來20年可以保持高速增長，并深刻改變?nèi)祟惣膊≈委煹姆绞健．斍埃鲇趯κ袌龅目春?，包括復星凱特、藥明巨諾、傳奇生物等大批本土藥企都已入局。據(jù)了解，由于該行業(yè)門檻高，監(jiān)管要求嚴，還有不少基因治療產(chǎn)業(yè)鏈上的企業(yè)也都迎來了更多機遇。

眾多的跨國制藥公司和基因治療專業(yè)公司紛紛斥巨資加大研發(fā)力度，搶占二十一世紀生命科學的制高點?；蛑委熢谏锛夹g發(fā)達的歐美已經(jīng)度過了萌芽階段，現(xiàn)在處于市場爆發(fā)前的黎明。

基因治療未來將在臨床上大規(guī)模應用的趨勢是確定的，而且隨著基因測序的發(fā)展和廣泛應用，未來人們不可能在知道了自己的基因缺陷以后無動于衷，因此基因治療的應用前景廣闊，發(fā)展空間巨大，在市場上有很大的可能出現(xiàn)連續(xù)超預期的增長。

基因治療行業(yè)研究報告主要分析了基因治療行業(yè)的市場規(guī)模、基因治療市場供需求狀況、基因治療市場競爭狀況和基因治療主要企業(yè)經(jīng)營情況，同時對基因治療行業(yè)的未來發(fā)展做出科學的預測?；蛑委熜袠I(yè)研究報告可以幫助投資者合理分析行業(yè)的市場現(xiàn)狀，為投資者進行投資作出行業(yè)前景預判，挖掘投資價值，同時提出行業(yè)投資策略和營銷策略等方面的建議。

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