基因治療滴眼液恢復(fù)失明男孩視力 國內(nèi)國基因治療發(fā)展前景預(yù)測

• 劉明月 2023年7月26日 來源：科技日報(bào) 1331 87
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據(jù)科技日報(bào)，據(jù)物理學(xué)家組織網(wǎng)24日報(bào)道，美國邁阿密大學(xué)眼科研究所醫(yī)生利用基因治療滴眼液，成功地使一名因患罕見疾病的失明者恢復(fù)了視力。此類療法未來或能治療數(shù)百萬人的常見眼部疾病。團(tuán)隊(duì)表示，通過改變病毒傳遞的基因，該“滴眼液療法”未來還可用于治療多種疾病。

基因治療滴眼液恢復(fù)失明男孩視力?

據(jù)科技日報(bào)，據(jù)物理學(xué)家組織網(wǎng)24日報(bào)道，美國邁阿密大學(xué)眼科研究所醫(yī)生利用基因治療滴眼液，成功地使一名因患罕見疾病的失明者恢復(fù)了視力。此類療法未來或能治療數(shù)百萬人的常見眼部疾病。團(tuán)隊(duì)表示，通過改變病毒傳遞的基因，該“滴眼液療法”未來還可用于治療多種疾病。例如福克斯?fàn)I養(yǎng)不良癥，這種營養(yǎng)不良癥影響了美國1800萬人，約占該國角膜移植手術(shù)的一半。

雖然目前基因治療產(chǎn)業(yè)尚處于發(fā)展前期，各方面都還不夠完善，但隨著未來適應(yīng)癥的不斷拓展、基于人群擴(kuò)大帶來的市場的不斷拓寬、技術(shù)成熟帶來的成本下降以及醫(yī)保支付的不斷提升等，基因治療價(jià)格將會逐步下降惠及更多患者，治療潛力也將不斷釋放，成為未來經(jīng)濟(jì)增長的巨大動力。

從基因治療長期來看，下游的藥品一旦能夠上市銷售，給它的回報(bào)是長期的、穩(wěn)定的。眾多的跨國制藥公司和基因治療專業(yè)公司紛紛斥巨資加大研發(fā)力度，搶占二十一世紀(jì)生命科學(xué)的制高點(diǎn)?；蛑委熢谏锛夹g(shù)發(fā)達(dá)的歐美已經(jīng)度過了萌芽階段，現(xiàn)在處于市場爆發(fā)前的黎明?；蛑委熚磥韺⒃谂R床上大規(guī)模應(yīng)用的趨勢是確定的。

中研普華產(chǎn)業(yè)研究院的《2022-2027年中國基因治療行業(yè)市場全景調(diào)研與發(fā)展前景預(yù)測報(bào)告》顯示

國內(nèi)國基因治療發(fā)展前景預(yù)測

目前中國的基因治療行業(yè)應(yīng)該說已經(jīng)形成了一個(gè)初步具備的產(chǎn)業(yè)鏈，中上游的廠商獲得收入，產(chǎn)生了利潤，因?yàn)樗举|(zhì)上有點(diǎn)像服務(wù)商，只要想進(jìn)行產(chǎn)品開發(fā)，就得用到它的服務(wù)。下游主要是產(chǎn)品商，比如做藥物開發(fā)的，要藥物上市之后才能獲得收入來源。從長期來看，下游的藥品一旦能夠上市銷售，給它的回報(bào)是長期的、穩(wěn)定的。

數(shù)據(jù)顯示，體內(nèi)基因治療和體外基因治療占比相差不大，分別占比55%、45%。病毒仍是最常用的基因載體。采用體內(nèi)方法還是體外方法由很多因素決定，比如疾病產(chǎn)生部位、體內(nèi)細(xì)胞的獲取難度等等，總體來說，體內(nèi)方法和體外方法沒有顯著的優(yōu)劣差異。

基因治療在利好政策的支持下，加上技術(shù)升級、資本加碼，細(xì)胞基因治療行業(yè)將成為醫(yī)療領(lǐng)域新興的發(fā)展方向，預(yù)計(jì)在未來20年可以保持高速增長，并深刻改變?nèi)祟惣膊≈委煹姆绞健．?dāng)前，出于對市場的看好，包括復(fù)星凱特、藥明巨諾、傳奇生物等大批本土藥企都已入局。據(jù)了解，由于該行業(yè)門檻高，監(jiān)管要求嚴(yán)，還有不少基因治療產(chǎn)業(yè)鏈上的企業(yè)也都迎來了更多機(jī)遇。

隨著免疫學(xué)、細(xì)胞生物學(xué)、組織工程學(xué)等相關(guān)學(xué)科領(lǐng)域研究的快速發(fā)展，全球基因治療技術(shù)研發(fā)已經(jīng)取得了較快的發(fā)展，并取得了一系列的成果。目前看有基因藥物及基因編輯兩大技術(shù)方向。

基因治療是當(dāng)代生命科學(xué)中最有前途的熱點(diǎn)之一，是未來醫(yī)學(xué)的希望。免疫基因治療已成為國際公認(rèn)的治療腫瘤的第四種方法，歐美等國的最新臨床實(shí)驗(yàn)結(jié)果顯示了其良好應(yīng)用基因治療前景，基因治療巨頭為此將其確定為“下注未來”的重點(diǎn)。

2025年我國基因治療市場規(guī)模將達(dá)到179億元左右;假設(shè)在2025-2027年之間，我國基因治療CAGR增速與全球保持一致，我國基因治療市場規(guī)模將達(dá)到500億元左右。

新型基因療法有望根治過敏

澳大利亞科學(xué)家日前發(fā)明了一種基因療法，成功治愈了實(shí)驗(yàn)鼠的哮喘，將來可望用于一勞永逸地治療包括哮喘在內(nèi)的各種過敏癥狀。據(jù)當(dāng)?shù)孛襟w報(bào)道，澳大利亞昆士蘭大學(xué)的一個(gè)免疫學(xué)研究小組開發(fā)的這種基因療法，通過消除免疫細(xì)胞的“記憶”，使其不再攻擊相關(guān)蛋白質(zhì)，從而避免過敏。

免疫系統(tǒng)為生物機(jī)體抵御外來病原體侵襲，但有時(shí)會錯誤地把無害目標(biāo)當(dāng)成“敵人”攻擊，從而引發(fā)過敏反應(yīng)。人們經(jīng)歷的過敏癥狀或嚴(yán)重哮喘就是免疫細(xì)胞與過敏原中的蛋白質(zhì)反應(yīng)引起的。一些嚴(yán)重過敏癥狀會大幅降低生活質(zhì)量，甚至可能致死。

研究小組負(fù)責(zé)人雷·斯特普托表示，治療哮喘和其他過敏癥的難點(diǎn)在于，免疫細(xì)胞中的T細(xì)胞會對過敏原蛋白質(zhì)留下免疫“記憶”，因而對治療產(chǎn)生抗藥性。在實(shí)驗(yàn)中，研究人員把造血干細(xì)胞抽出來，把一種能調(diào)節(jié)過敏原蛋白質(zhì)的基因移植進(jìn)去，然后把造血干細(xì)胞移植到實(shí)驗(yàn)動物體內(nèi)。這些改造過的干細(xì)胞會分化增殖形成新的能表達(dá)這種蛋白質(zhì)的血細(xì)胞，并靶向“關(guān)閉”免疫細(xì)胞對這種蛋白質(zhì)的過敏反應(yīng)。

目前基因治療新療法只針對哮喘進(jìn)行了實(shí)驗(yàn)，研究人員希望將它擴(kuò)展應(yīng)用于其他過敏癥狀，包括花生過敏、海鮮過敏等，目標(biāo)是將其發(fā)展成簡便、安全的療法，一次性治愈過敏癥狀。

該報(bào)告中主要運(yùn)用圖表及表格方式，直觀地闡明了該行業(yè)的經(jīng)濟(jì)類型構(gòu)成、規(guī)模構(gòu)成、經(jīng)營效益比較、供需狀況等，更多行業(yè)消息,可以點(diǎn)擊查看中研普華產(chǎn)業(yè)研究院的《2022-2027年中國基因治療行業(yè)市場全景調(diào)研與發(fā)展前景預(yù)測報(bào)告》。

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