千余位罕見病患兒家屬聯(lián)名求助 罕見病成熱門賽道 孤兒藥市場前景如何

• 2021年12月3日 YeYuJuan來源：互聯(lián)網(wǎng) 755 45
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現(xiàn)在超過50%以上的創(chuàng)新藥都是罕見病藥，趨勢仍然還在一直往上走，市場需求很旺盛。近來，跨國藥企在罕見病市場掀起并購潮，國內(nèi)資本市場也普遍關(guān)注罕見病市場，多家企業(yè)都有所布局。罕見病這片藍海正在成為明星賽道。

千余位罕見病患兒家屬聯(lián)名求助

在一個“加油吧寶貝”微信群，多位患兒家屬紛紛發(fā)布求助信息。目前初步統(tǒng)計有1600多位患兒需要服用氯巴占藥物，其中大部分患兒已經(jīng)面臨斷藥風(fēng)險。

氯巴占是一款治療此類罕見病的廣譜抗癲癇發(fā)作藥物，自20世紀80年代起，氯巴占在超過100個國家被用作抗癲癇藥物。根據(jù)《精神藥品品種目錄(2013年版)》，氯巴占在我國屬于第二類精神藥品，在國內(nèi)未獲批準上市銷售?；純杭覍僦荒軓膰獯徴?guī)上市的氯巴占。

嬰兒痙攣癥、Dravet綜合征、LGS綜合征、大田原綜合征、結(jié)節(jié)性硬化癥、Fires綜合征、腦炎后遺癥、嬰兒癲癇伴游走性局灶性發(fā)作(EIMFS)等罕見癲癇性腦病——這些都是罕見病。

據(jù)中研普華研究咨詢報告《2020-2025年中國創(chuàng)新藥行業(yè)供需分析及發(fā)展前景研究報告》分析

罕見病成熱門賽道

現(xiàn)在超過50%以上的創(chuàng)新藥都是罕見病藥，趨勢仍然還在一直往上走，市場需求很旺盛。近來，跨國藥企在罕見病市場掀起并購潮，國內(nèi)資本市場也普遍關(guān)注罕見病市場，多家企業(yè)都有所布局。罕見病這片藍海正在成為明星賽道。

數(shù)據(jù)顯示，2019年-2020年，中國創(chuàng)新藥行業(yè)市場規(guī)模從1325億美元增長到1400億美元，年復(fù)合增長率為5.2%。據(jù)預(yù)計，2021年創(chuàng)新藥的市場規(guī)模將達到1467億美元。

中國創(chuàng)新藥行業(yè)市場規(guī)模

數(shù)據(jù)來源：中研網(wǎng)整理

今年9月發(fā)布的《中國罕見病定義研究報告2021》指出，中國罕見病最新定義是即新生兒發(fā)病率小于1/萬、患病率小于1/萬、患病人數(shù)小于14萬的疾病。全球7000多種罕見病中，80%為遺傳疾病，同時，90%以上的罕見疾病仍然在全球范圍內(nèi)都還缺少治療藥物，而且還缺少研發(fā)過程當中的治療藥物。

盡管罕見病藥物研發(fā)存在著諸多挑戰(zhàn)，但罕見病和孤兒藥正在愈發(fā)受到重視。中國近年來更重視罕見病的診治和研發(fā)，相關(guān)政策框架日漸完善，越來越多的醫(yī)藥企業(yè)投入罕見病新藥研發(fā)。

藥審中心正在計劃著手推進《罕見病藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則》，并強調(diào)罕見病藥物的研發(fā)要根據(jù)罕見病的自身特點來決定，也應(yīng)當遵循一般藥物的研發(fā)規(guī)律。

孤兒藥市場前景

據(jù)CFDA發(fā)布的《關(guān)于解決藥品注冊申請積壓實行優(yōu)先審評審批的意見》，文件中明確表示，具有明顯臨床優(yōu)勢的藥品可享受注冊申請優(yōu)先審評審批。在其所舉的代表性疾病中，罕見病赫然在列。這無疑為中國孤兒藥的研發(fā)與審批傳遞了一個良好的信號。

目前，全球已有近400種孤兒藥上市，另有450種藥物在研發(fā)中。預(yù)測2030年全球孤兒藥市場規(guī)模預(yù)計達到1940億美元。而中國，以占全球市場份額5%~7%來估算的話，2030年將形成一個600億~900億元的市場。

欲想知道創(chuàng)新藥行業(yè)市場投資前景分析及供需格局，可以點擊查看中研普華研究報告《2020-2025年中國創(chuàng)新藥行業(yè)供需分析及發(fā)展前景研究報告》。

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