國內(nèi)首個基因編輯療法臨床試驗(yàn)獲批 我國地中海貧血基因攜帶者超過3000萬人

• 2021年1月19日 HuangJiang來源：互聯(lián)網(wǎng) 673 39
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《中國地中海貧血藍(lán)皮書》的數(shù)據(jù)顯示，我國地中海貧血基因攜帶者超過3000萬人，相關(guān)患者仍有巨大且未被滿足的醫(yī)療需求。事實(shí)上，β地貧患兒出生后病情會進(jìn)行性加重，除貧血癥狀外，易并發(fā)脾腫大、發(fā)育落后及免疫力低下導(dǎo)致的多器官功能受損，因此50%重型地貧患者會在52

國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)了中關(guān)村生物醫(yī)藥企業(yè)博雅輯因針對輸血依賴型β地中海貧血病的基因編輯療法產(chǎn)品ET-01的臨床試驗(yàn)申請。基因編輯技術(shù)在疾病治療方面會擁有巨大潛力。作為國內(nèi)沒有先例的創(chuàng)新型療法，這是我國首個獲批的基因編輯療法臨床試驗(yàn)申請，也是首個獲批的造血干細(xì)胞產(chǎn)品臨床試驗(yàn)申請，將力爭與全球頂尖藥企展開同步競技。

根據(jù)中研普華出版的《2020-2025年基因藥物市場發(fā)展現(xiàn)狀調(diào)查及供需格局分析預(yù)測報告》顯示：

博雅輯因是一家總部位于北京中關(guān)村生命科學(xué)園的生物醫(yī)藥企業(yè)，并已在廣州及美國設(shè)有分公司，還建立了擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的針對造血干細(xì)胞和T細(xì)胞的體外細(xì)胞基因編輯治療平臺。

《中國地中海貧血藍(lán)皮書》的數(shù)據(jù)顯示，我國地中海貧血基因攜帶者超過3000萬人，相關(guān)患者仍有巨大且未被滿足的醫(yī)療需求。事實(shí)上，β地貧患兒出生后病情會進(jìn)行性加重，除貧血癥狀外，易并發(fā)脾腫大、發(fā)育落后及免疫力低下導(dǎo)致的多器官功能受損，因此50%重型地貧患者會在5歲之前夭折，如不進(jìn)行有效治療，很少能活過20歲。

對于輸血依賴型β地貧患者，目前標(biāo)準(zhǔn)療法是每2至5周輸血1次，且定期使用祛鐵劑減輕鐵負(fù)荷，每年相關(guān)醫(yī)療費(fèi)用在10萬元上下。而長期輸血導(dǎo)致的鐵過載會損害心臟和肝臟功能，導(dǎo)致心衰死亡和生長發(fā)育障礙。造血干細(xì)胞移植雖然可能一次性治愈，但移植風(fēng)險和免疫排斥副作用也很大。

2020年9月國家藥監(jiān)局公布了《基因轉(zhuǎn)導(dǎo)與修飾系統(tǒng)藥學(xué)研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則(征求意見稿)》，提出了針對基因編輯療法的藥物開發(fā)相關(guān)指南。這體現(xiàn)了國家監(jiān)管機(jī)構(gòu)在基因編輯療法蓬勃發(fā)展的大背景下，對于這一創(chuàng)新療法的關(guān)注，也體現(xiàn)了監(jiān)管政策的與時俱進(jìn)。

從全球來看基因療法都是一種創(chuàng)新療法，此前諾華用于治療脊髓性肌肉萎縮癥的創(chuàng)新藥Zolgensma已取得成功，其采取的正是一種基因療法。

針對地中海貧血的治療，目前在國際上基因編輯療法已成為新方向?，F(xiàn)階段瑞士生物醫(yī)藥企業(yè)CRISPR Therapeutics和美國藥企福泰制藥，以及法國藥企賽諾菲的子公司Bioverativ等都在進(jìn)行相關(guān)研發(fā)。

基因編輯治療延長壽命

基因編輯治療技術(shù)的應(yīng)用也越發(fā)廣泛。近日，美國麻省理工學(xué)院和哈佛大學(xué) Broad 研究所 David Liu 博士研究團(tuán)隊(duì)的一項(xiàng)最新研究顯示，他們利用 CRISPR 基因編輯技術(shù)，首次在小鼠體內(nèi)實(shí)現(xiàn)了衰老逆轉(zhuǎn)。

具體來說，研究人員發(fā)現(xiàn)，在早衰小鼠模型中，通過基因編輯技術(shù)替換細(xì)胞內(nèi)突變的堿基后，衰老和退化的細(xì)胞被替換，成功恢復(fù)了小鼠心臟、主動脈以及其他各個衰老器官的功能，將小鼠的壽命延長了一倍多，從 7 個月增加到了近 1.5 年。

早衰癥又名哈金森-吉爾福德早衰綜合征(簡稱 HGPS)，是一種導(dǎo)致兒童加速衰老的罕見的、致命性遺傳病，發(fā)病率約 400~800 萬分之一。這種極為罕見的疾病能使人迅速老化，最終會死于老年人才會得的老年病。

早衰癥的早期癥狀包括發(fā)育遲緩、局部性硬皮病癥狀。當(dāng)患者過了幼年期之后，其他的癥狀會變得更明顯。例如發(fā)育受限、頭發(fā)稀少以及狹小的臉部、口部與鼻子，都是早衰癥患者的獨(dú)特癥狀。早衰癥患者通常具有小而虛弱的身體，就像老人一樣。

顯然，要想治愈早衰，就必須要糾正遺傳缺陷，將 LMNA 上特定位置的堿基修正。2019 年，曾有團(tuán)隊(duì)使用 CRISPR 技術(shù)在早衰小鼠中進(jìn)行治療的嘗試，但效果有限，僅將其壽命延長了 25%。

智慧醫(yī)療助力醫(yī)療技術(shù)創(chuàng)新

醫(yī)療技術(shù)的創(chuàng)新離不開先進(jìn)的科學(xué)工程技術(shù)應(yīng)用。2020年，中國智慧醫(yī)療行業(yè)規(guī)模已突破千億元大關(guān)，預(yù)計2021年規(guī)模將達(dá)1259億元，行業(yè)將進(jìn)入智能化、高效化、規(guī)模化發(fā)展的高速增長期。未來，智慧醫(yī)療將成為推動中國數(shù)字經(jīng)濟(jì)飛速發(fā)展的“新動能”。

《報告》顯示，數(shù)字賦能智慧醫(yī)療已成為主流趨勢，大數(shù)據(jù)分析也將在疾病監(jiān)控、輔助決策、健康管理等領(lǐng)域發(fā)揮重要作用，而NB-IoT+物聯(lián)網(wǎng)芯片等融合應(yīng)用，也將彌補(bǔ)傳統(tǒng)醫(yī)療設(shè)備的缺點(diǎn)，成為移動醫(yī)療設(shè)備的標(biāo)配。

在分析智慧醫(yī)療技術(shù)與應(yīng)用發(fā)展趨勢時，胡陶介紹，在終端層，智能化醫(yī)療器械及終端設(shè)備將加速普及應(yīng)用，并集中體現(xiàn)在無線智能診療設(shè)備、可穿戴式智能監(jiān)測設(shè)備方面。

在網(wǎng)絡(luò)層，5G三大應(yīng)用場景適配無線醫(yī)療健康場景需求。增強(qiáng)移動寬帶可以給急救車提供廣域連續(xù)覆蓋，實(shí)現(xiàn)“上車即入院”。海量機(jī)器類通信，實(shí)現(xiàn)醫(yī)療設(shè)備管理監(jiān)控。低時延高可靠通信則讓無線監(jiān)護(hù)、遠(yuǎn)程手術(shù)得到保障。

在平臺層，云計算、大數(shù)據(jù)、人工智能、區(qū)塊鏈等技術(shù)將推動醫(yī)療信息化及遠(yuǎn)程醫(yī)療平臺改造升級。

在應(yīng)用層，5G醫(yī)療應(yīng)用潛力無限，智能化和個性化是兩大發(fā)展方向。智慧應(yīng)用場景包括遠(yuǎn)程會診、遠(yuǎn)程超聲、遠(yuǎn)程手術(shù)、遠(yuǎn)程監(jiān)護(hù)、遠(yuǎn)程示教、應(yīng)急救援、智慧導(dǎo)診、智慧院區(qū)管理、AI輔助診療、移動醫(yī)護(hù)等。

《報告》指出，從技術(shù)趨勢來看，5G加速商用，將推進(jìn)智慧醫(yī)療加速落地;人工智能+大數(shù)據(jù)，會助力智慧醫(yī)療發(fā)展;窄帶物聯(lián)網(wǎng)+物聯(lián)網(wǎng)芯片研發(fā)，會加速醫(yī)療設(shè)備商用。

欲了解更詳實(shí)的基因藥物行業(yè)發(fā)展前景分析請點(diǎn)擊中研普華報告《2020-2025年基因藥物市場發(fā)展現(xiàn)狀調(diào)查及供需格局分析預(yù)測報告》

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  2020-2025年基因藥物市場發(fā)展現(xiàn)狀調(diào)查及供需格局分析預(yù)測報告

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