隨著2017年全球第一個CART藥物Kymriah在美國獲批后，現(xiàn)代醫(yī)學(xué)逐漸從分子治療邁入細胞治療領(lǐng)域。細胞療法主要分為干細胞療法與免疫細胞療法兩種。目前我國及全球已有多款CART獲批，2024年2月全球首個TIL藥物lifileucel獲得FDA批準(zhǔn)上市，2024年8月全球首個TCR-T藥物Afami-cel獲得FDA批準(zhǔn)上市，免疫細胞療法領(lǐng)域目前已碩果累累。
在干細胞療法領(lǐng)域，美國和中國都有望迎來首個干細胞創(chuàng)新藥獲批的重大里程碑。Mesoblast于2024年7月向FDA重新提交了remestemcel-L的上市申請，PDUFA日期為2025年1月7日，預(yù)計其將為美國首個獲批的干細胞創(chuàng)新藥。2024年6月，鉑生卓越公司自主研發(fā)的“艾米邁托賽注射液”成為全國首款獲得藥監(jiān)局NDA正式受理并納入優(yōu)先審評的干細胞新藥。

干細胞在醫(yī)學(xué)界被稱為“萬用細胞”，其是一類具有自我更新和多向分化能力的細胞，在特定的條件或者特定的信號誘導(dǎo)下能夠分化成多種功能細胞或組織器官。干細胞療法是指把健康的干細胞移植到患者體內(nèi)，從而修復(fù)病變細胞或再建正常的組織。人源性干細胞及其衍生細胞治療產(chǎn)品作為重要的再生醫(yī)學(xué)產(chǎn)品，可能應(yīng)用到幾乎涉及人體所有重要組織器官的修復(fù)及研究人類面臨的許多醫(yī)學(xué)難題，在細胞替代、組織修復(fù)、疾病治療等方面具有巨大潛力。

雖然我國目前尚未有干細胞創(chuàng)新藥獲批上市，但是在下肢慢性缺血性疾病、系統(tǒng)性紅斑狼瘡、肝硬化失代償、心力衰竭等適應(yīng)癥方面已進入相關(guān)指南，在抗衰老、整形修復(fù)美容領(lǐng)域也有推薦。

干細胞按分化潛能可以分為全能干細胞、多能干細胞以及單多能干細胞。在臨床上較常使用的干細胞種類主要有間充質(zhì)干細胞、造血干細胞、神經(jīng)干細胞、皮膚干細胞、胰島干細胞、脂肪干細胞等。長期以來造血干細胞移植一直是惡性血液腫瘤患者的主要治療手段之一，但是在我國，造血干細胞被作為器官移植監(jiān)管，而不是作為藥物監(jiān)管（注：本報告所提及干細胞創(chuàng)新藥不包括造血干細胞）。

間充質(zhì)干細胞是我國目前干細胞臨床研究中最多的一種，根據(jù)博雅干細胞的數(shù)據(jù)，截止2023年12月4號，我國共有127個干細胞研究備案項目，其中93個項目是間充質(zhì)干細胞。

隨著干細胞基礎(chǔ)科研與臨床轉(zhuǎn)化的突破，國際上干細胞產(chǎn)品的監(jiān)管經(jīng)驗逐漸豐富。根據(jù)同濟大學(xué)附屬東方醫(yī)院干細胞轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)基地國家干細胞轉(zhuǎn)化資源庫在“海南醫(yī)學(xué)”上發(fā)表的一篇《全球干細胞臨床研究現(xiàn)狀與展望》的論文，全球在研干細胞臨床千余項，但是干細胞創(chuàng)新藥獲批的較少。目前全球有11款干細胞藥品獲批上市，其中韓國5款、歐盟2款、日本2款，美國FDA至今未批準(zhǔn)過一款（不包含造血干細胞）。

圖表：全球干細胞創(chuàng)新藥獲批情況

資料來源：中研普華產(chǎn)業(yè)研究院整理

近年來國家重視細胞治療產(chǎn)業(yè)的廣闊應(yīng)用前景，將其納入生物醫(yī)藥領(lǐng)域重點支持和發(fā)展的方向。國務(wù)院、國家科技部、國家發(fā)改委等均在多個政策文件中明確支持干細胞藥物發(fā)展，北京、天津、湖南等各省市也出臺了多項利好政策。

中國在細胞治療方面的基礎(chǔ)研究和臨床試驗開展較早，但是早期作為醫(yī)療技術(shù)服務(wù)監(jiān)管較為寬松。2016年“魏則西事件”后，細胞治療行業(yè)經(jīng)歷嚴格調(diào)整階段，對于干細胞臨床研究推進備案制度。到了2020年，CDE出臺了多個干細胞創(chuàng)新藥研發(fā)指南，引導(dǎo)國內(nèi)干細胞按照創(chuàng)新藥途徑研發(fā)申報。

我國目前干細胞療法有兩種監(jiān)管方式：第一種是作為藥品監(jiān)管，需要制藥企業(yè)申辦藥物臨床試驗獲批后可作為藥品銷售；第二種是作為醫(yī)療服務(wù)監(jiān)管，是醫(yī)院作為研究主體發(fā)起研究者臨床，并且按照最新的國家文件該類醫(yī)療服務(wù)不允許收費。從最初的作為醫(yī)療服務(wù)監(jiān)管形成巨大市場規(guī)模，到全面叫停干細胞治療，再到近兩年發(fā)布大量技術(shù)指南以藥品形式監(jiān)管為主，我國干細胞新藥研發(fā)加速前進。

在國家和各地方鼓勵干細胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展的同時，CDE從2020年開始到目前，出臺了大量的配套干細胞藥物的技術(shù)指南，從干細胞藥物臨床前藥學(xué)研究指南、臨床研究指南、甚至聚焦干細胞具體適應(yīng)癥臨床研究指南，給藥企指明了干細胞藥物申報途徑及標(biāo)準(zhǔn)。

根據(jù)中源協(xié)和2023年報“2023年我國干細胞新藥申報如火如荼，根據(jù)CDE官網(wǎng)查詢?nèi)戢@得受理的IND約45個，呈現(xiàn)逐年遞增態(tài)勢，截至2023年底，據(jù)不完全統(tǒng)計共獲批約89個默示許可”。

在目前我國近百個IND干細胞創(chuàng)新藥中，據(jù)我們結(jié)合醫(yī)藥魔方數(shù)據(jù)不完全統(tǒng)計，處于III期臨床試驗約3項，II期臨床試驗約10項，適應(yīng)癥涉及關(guān)節(jié)、肺及呼吸疾病、抗宿主病、肝衰竭肝硬化、肛腸、腦卒中等多種疾病。

干細胞在再生醫(yī)學(xué)與疾病治療方面潛力巨大，多個重大疾病的干細胞療法已進指南。干細胞在醫(yī)學(xué)界被稱為“萬用細胞”，在特定的條件或者特定的信號誘導(dǎo)下能夠分化成多種功能細胞或組織器官；其可能應(yīng)用到幾乎涉及人體所有重要組織器官的修復(fù)及研究人類面臨的許多醫(yī)學(xué)難題，在細胞替代、組織修復(fù)、疾病治療等方面具有巨大潛力。雖然我國目前尚未有干細胞創(chuàng)新藥獲批上市，但是在下肢慢性缺血性疾病、系統(tǒng)性紅斑狼瘡、肝硬化失代償、心力衰竭等適應(yīng)癥方面已進入相關(guān)指南，在抗衰老、整形修復(fù)美容領(lǐng)域也有推薦。