“基因魔剪”安全性再遇挫折 CRISPR編輯成功或增加患癌風險

• 2018年6月14日 FanTianQing來源：鳳凰資訊 991 62
• 繁體

• 

  2018-2024年醫(yī)療機械市場發(fā)展現(xiàn)狀調查及供需格局分析預測報告

  隨著醫(yī)療機械行業(yè)競爭的不斷加劇，大型企業(yè)間并購整合與資本運作日趨頻繁，國內外優(yōu)秀的醫(yī)療機械企業(yè)愈來愈重視對行業(yè)市場的分析研究，特別是對當前市場環(huán)境和客戶需求趨勢變化的深入研究，以期...

來自瑞典卡洛林斯卡研究所和劍橋諾華生物醫(yī)學研究院的兩個研究團隊分別將關注點投到了一處：CRISPR編輯成功或增加患癌風險。

長期籠罩的安全性陰影

當然，CRISPR技術甚至基因編輯技術，在面對質疑方面實際上已有豐富經驗。

1990年，美國正式批準開展基因治療的人體試驗，美國國家衛(wèi)生院的醫(yī)生對一名4歲的重癥聯(lián)合免疫缺陷病女童進行了基因治療，隨后基因治療“火”了近10年。直至1999年，患有鳥胺酸氨甲?；D移酶缺乏癥的美國亞利桑那州18歲男孩杰西?基辛格（Jesse Gelsinger）“運氣”不夠好，他在美國賓夕法尼亞大學參加一項基因治療臨床試驗時不幸去世。這是基因治療“開端”之后的第一例死亡案例，致死原因是基因治療過程中用到的“搬運工”病毒引發(fā)了強烈的免疫反應。

基辛格帶來的陰霾尚未褪去，2002年秋天，一項始于1997年的臨床試驗也開始傳出不好的消息。曾接受過基因治療的兒童患上了白血病，人數(shù)在不斷增加。

基因編輯技術發(fā)展步伐不曾停滯，但安全性陰影始終無法忽視。而作為新一代門檻低、效率高的基因編輯技術CRISPR/Cas9，自2012年問世以來，也已接受過輪番質疑。

2017年5月30日，《自然》另一子刊《自然-方法》在線發(fā)表論文表明，CRISPR技術面臨的脫靶效應可能遠超人們此前的估計。哥倫比亞大學醫(yī)學中心的研究團隊通過全基因組測序發(fā)現(xiàn)，CRISPR技術能引起基因組內大量非靶標區(qū)的基因突變，包括1500多種單核苷酸突變和100多種大片段序列的敲入和敲除。

不過上述論斷被生物界廣泛批評，認為該發(fā)表論文存在實驗設計不科學、數(shù)據(jù)不充分等問題。2017年7月25日，《自然-方法》就該篇論文發(fā)表編輯部關注，“以提醒讀者關于其數(shù)據(jù)解讀的擔憂”。 今年 4 月 27 日，上述論文最終被撤稿。

上述質疑曾被認為是CRISPR迄今遭遇的最大安全質疑。而在1月5日，預印本雜志bioRxiv還發(fā)表斯坦福大學研究人員的一篇文章，提到人體會對最常用的兩種Cas9蛋白（主要來源于金黃色葡萄球菌和化膿鏈球菌）有免疫反應。這也被認為給CRISPR-Cas9技術進入臨床試驗增加了一道障礙。

另外，就在不久之前的5月30日，前述提到的基因編輯領域第一梯隊上市公司 CRISPR Therapeutics 也遭遇了美國FDA“潑冷水”。 CRISPR Therapeutics曾于今年 4 月向 FDA 申請一項 CRISPR 療法研究，現(xiàn)被 FDA 暫停，需獲取足夠的公司信息。

CRISPR Therapeutics首席執(zhí)行官Sam Kulkarni此番也表示，該研究結果看起來是有道理的。并表示，這是我們該重視的地方，尤其是目前 CRISPR 療法被應用于越來越多的疾病中。我們要確保這些編輯過的細胞不會在回輸體內后成為癌細胞。

延伸閱讀

推薦閱讀

猜您喜歡