國內(nèi)首個(gè)治療耳聾的基因療法臨床試驗(yàn)啟動 預(yù)計(jì)下月完成首例患者入組

• 2022年11月17日 WuAoYan來源：新浪 上海證券報(bào) 1445 95
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基因治療(gene therapy)是指將外源正?；?qū)氚屑?xì)胞，以糾正或補(bǔ)償缺陷和異常基因引起的疾病，以達(dá)到治療目的。其中也包括轉(zhuǎn)基因等方面的技術(shù)應(yīng)用，也就是將外源基因通過基因轉(zhuǎn)移技術(shù)將其插入病人的適當(dāng)?shù)氖荏w細(xì)胞中，使外源基因制造的產(chǎn)物能治療某種疾病。從廣義D

國內(nèi)首個(gè)治療耳聾的基因療法臨床試驗(yàn)啟動

對于明確病因的遺傳性耳聾，基因治療被視為是理想的治療方式，即以正常的基因彌補(bǔ)缺陷的基因，一次給藥從根本上恢復(fù)或改善聽力，實(shí)現(xiàn)聽覺功能的持久性恢復(fù)，且更加接近自然的聲音。

2022年上海國際生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)周期間，上海鼎新基因科技有限公司(下稱“鼎新基因”)宣布，該公司與復(fù)旦大學(xué)附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院合作的治療先天性耳聾基因療法(RRG-003)近日已啟動臨床試驗(yàn)，這是國內(nèi)開展的首個(gè)用于治療耳聾的基因療法臨床試驗(yàn)，預(yù)計(jì)將在下個(gè)月完成首例患者入組。

根據(jù)中研普華產(chǎn)業(yè)研究院發(fā)布的《2022-2027年中國基因治療行業(yè)市場全景調(diào)研與發(fā)展前景預(yù)測報(bào)告》顯示：

基因治療(gene therapy)是指將外源正?；?qū)氚屑?xì)胞，以糾正或補(bǔ)償缺陷和異?；蛞鸬募膊。赃_(dá)到治療目的。其中也包括轉(zhuǎn)基因等方面的技術(shù)應(yīng)用，也就是將外源基因通過基因轉(zhuǎn)移技術(shù)將其插入病人的適當(dāng)?shù)氖荏w細(xì)胞中，使外源基因制造的產(chǎn)物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平采取的治療某些疾病的措施和新技術(shù)。

基因治療的靶細(xì)胞主要分為兩大類：體細(xì)胞和生殖細(xì)胞。生殖細(xì)胞的基因治療涉及問題較多，技術(shù)也較復(fù)雜。如今開展的基因治療只限于體細(xì)胞。所謂體細(xì)胞基因治療，是將正?；蜣D(zhuǎn)移到體細(xì)胞，使之表達(dá)基因產(chǎn)物，以達(dá)到治療目的。這種方法的理想措施是將外源正?；?qū)氚畜w細(xì)胞內(nèi)特定基因，用健康的基因精準(zhǔn)替換異常的基因，使其發(fā)揮治療作用。

數(shù)據(jù)顯示，2015年以來，全球基因治療行業(yè)高速發(fā)展。2016年到2020年，市場規(guī)模從5040萬美元增長到20.8億美元;預(yù)計(jì)到2025年全球基因治療市場規(guī)模達(dá)到305.4億美元。

基因治療行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀

放眼人類醫(yī)學(xué)史，有三種藥物曾被譽(yù)為“神來之筆”，它們是阿司匹林、安定，以及拯救了無數(shù)人生命的青霉素。但如今，當(dāng)小分子、大分子藥物研發(fā)難以突破，基因治療便被人們寄予了無限希望。相較于傳統(tǒng)藥物，基因治療類藥物的個(gè)性化解決方案，讓許多因人而異的疑難雜癥有了解決的手段。

然而，基因治療由于其高度定制化以及復(fù)雜的生產(chǎn)工藝流程等特點(diǎn)，在效果出眾的同時(shí)，昂貴的價(jià)格卻讓大多數(shù)患者望而卻步。此前有媒體報(bào)道，治療小兒脊髓性肌肉萎縮的藥物Zolgensma，一針標(biāo)價(jià)210萬美元，折合人民幣約1448萬元。

目前，全球前十大制藥公司包括輝瑞、羅氏、強(qiáng)生、默沙東、賽諾菲、諾華、abbvie、安進(jìn)、葛蘭素史克、百時(shí)美施貴寶均布局基因治療領(lǐng)域。從企業(yè)競爭實(shí)力來看，目前，美國制藥企業(yè)在基因治療領(lǐng)域技術(shù)實(shí)力走在行業(yè)前列，歐洲地區(qū)企業(yè)緊隨其后。

隨著基因治療發(fā)展，基因治療產(chǎn)品采用的載體安全性和有效性逐漸提升，陸續(xù)有多款基因治療產(chǎn)品獲批上市，據(jù)藥智網(wǎng)不完全統(tǒng)計(jì)，截止目前，全球已批準(zhǔn)上市在售的基因治療藥物共有14款。2020年，全球基因治療藥物龍頭諾華上市藥物Zolgensma與Kymriah的合計(jì)銷售額已達(dá)到14億美元。

更多行業(yè)詳情請點(diǎn)擊中研普華產(chǎn)業(yè)研究院發(fā)布的《2022-2027年中國基因治療行業(yè)市場全景調(diào)研與發(fā)展前景預(yù)測報(bào)告》。

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