基因治療的原理是什么技術(shù)？基因治療行業(yè)分析

• 2020年5月30日 GuoMeng來源：互聯(lián)網(wǎng) 950 59
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基因治療是什么?基因治療是指用正常的基因?qū)肴梭w細(xì)胞，以糾正或補充因基因缺陷和異常所引起的疾病，是一種根本性的治療策略。

基因治療的原理是什么技術(shù)？

基因治療是什么?基因治療是指用正常的基因?qū)肴梭w細(xì)胞，以糾正或補充因基因缺陷和異常所引起的疾病，是一種根本性的治療策略。導(dǎo)入的基因可以是與缺陷基因?qū)?yīng)、在體內(nèi)表達(dá)具有特異功能的同源基因，也可以是與缺陷基因無關(guān)的治療基因。目前看有基因藥物及基因編輯兩大技術(shù)方向?；虔煼ㄊ钱?dāng)代生命科學(xué)中最有前途的熱點之一，是未來醫(yī)學(xué)的希望。至今，全世界已有約2,000多個基因療法方案，廣泛用于各種罕見病、遺傳病、腫瘤和神經(jīng)系統(tǒng)疾病等的臨床試驗研究，其中200余種采用腺相關(guān)病毒作為載體。

基因治療行業(yè)分析

基因治療和常規(guī)的藥物/治療方案相比，基因治療能從源頭上解決疾病的發(fā)生，故而在一些目前無法治療或療效不佳的疾病上有明顯優(yōu)勢，比如血友病等。在安全性上，基因治療仍屬于新興技術(shù)，基因更改后通常難以逆轉(zhuǎn)，潛在風(fēng)險較大。因此常規(guī)藥物仍然是疾病治療的首選方案，基因治療更多地是作為常規(guī)治療方案的補充。目前臨床上基因治療使用最多的病毒載體就是逆轉(zhuǎn)錄病毒、慢病毒和腺相關(guān)病毒。在部分適應(yīng)癥上，基因治療比傳統(tǒng)治療方案有明顯優(yōu)勢，但是仍然只是對傳統(tǒng)治療方案的補充，主要用于對傳統(tǒng)治療方案效果不佳、致病機(jī)制或治療方案非常明確的疾病的治療，如基因遺傳病、腫瘤CAR-T療法等。因此對于大部分疾病來說，未來傳統(tǒng)治療方案仍是主流。作為新興產(chǎn)業(yè)，能夠解決行業(yè)痛點的關(guān)鍵技術(shù)和人才仍是現(xiàn)階段基因治療行業(yè)最大的壁壘。

在基因?qū)用?，疾病是典型的異常表型，邏輯上可推定每種疾病都存在其異常表型相對應(yīng)的基因型。如果能夠在基因?qū)用孢M(jìn)行治療，理論上可以治愈疾病。相對于傳統(tǒng)藥物需要通過靶點發(fā)揮作用，基因治療效果更加直接，對沒有明顯靶點或沒有針對靶點藥物的疾病來說，基因治療可能是唯一途徑?；蛑委熓侵赣镁哂姓９δ艿幕蛑脫Q或增補患者體內(nèi)有缺陷的基因，從而達(dá)到治療疾病的目的，或把某些遺傳物質(zhì)轉(zhuǎn)移到患者體內(nèi)，使其在體內(nèi)表達(dá)，最終達(dá)到治療某種疾病的方法。眾多的跨國制藥公司和基因治療專業(yè)公司紛紛斥巨資加大研發(fā)力度，搶占二十一世紀(jì)生命科學(xué)的制高點?；蛑委熢谏锛夹g(shù)發(fā)達(dá)的歐美已經(jīng)度過了萌芽階段，現(xiàn)在處于市場爆發(fā)前的黎明?；蛑委熚磥韺⒃谂R床上大規(guī)模應(yīng)用的趨勢是確定的，而且隨著基因測序的發(fā)展和廣泛應(yīng)用，未來人們不可能在知道了自己的基因缺陷以后無動于衷，因此基因治療的應(yīng)用前景廣闊，發(fā)展空間巨大，在市場上有很大的可能出現(xiàn)連續(xù)超預(yù)期的增長。

據(jù)中研產(chǎn)業(yè)研究院的研究報告《2020-2025年中國基因治療行業(yè)深度調(diào)研及發(fā)展前景報告》數(shù)據(jù)顯示

中國基因治療行業(yè)競爭形勢及策略

一、基因治療行業(yè)競爭概況

我國的基因治療目前主要是集中在CAR-T領(lǐng)域，從全世界的角度來看，全球CAR-T研究的公司主要集中在中國和美國，兩個國家從事CAR-T研究的公司占比超過80%。

圖表：2018年全球CAR-T公司地理分布

治療來源：公開治療整理

中國基因治療行業(yè)競爭力分析

和美國基因治療技術(shù)逐漸應(yīng)用于罕見病不同，我國在罕見病領(lǐng)域的發(fā)展起步較晚，進(jìn)展較慢，不利因素包括市場需求低、患者人數(shù)少、醫(yī)保難以支付等問題。

但值得欣慰的是，一方面，國家政策對于罕見病的重視程度逐漸加大，在2018年五月份，國家衛(wèi)生健康委員會等五部門聯(lián)合制定了《第一批罕見病目錄》，包含了121種罕見病。另一方面，也可以看到我國有機(jī)構(gòu)開始涉足罕見病的基因治療領(lǐng)域，例如北京瑞希罕見病基因治療技術(shù)研究所，雖然還是屬于一個非盈利的科研單位，但致力于基因療法在罕見病領(lǐng)域的應(yīng)用，目前旗下兩款在研藥物，分別是針對SMA和粘多糖貯積癥III A型。

基因治療行業(yè)研究報告主要分析了基因治療行業(yè)的市場規(guī)模、基因治療市場供需求狀況、基因治療市場競爭狀況和基因治療主要企業(yè)經(jīng)營情況，同時對基因治療行業(yè)的未來發(fā)展做出科學(xué)的預(yù)測。中研普華憑借多年的行業(yè)研究經(jīng)驗，總結(jié)出完整的產(chǎn)業(yè)研究方法，建立了完善的產(chǎn)業(yè)研究體系，提供研究覆蓋面最為廣泛、數(shù)據(jù)資源最為強大、市場研究最為深刻的行業(yè)研究報告系列。報告在公司多年研究結(jié)論的基礎(chǔ)上，結(jié)合中國行業(yè)市場的發(fā)展現(xiàn)狀，通過公司資深研究團(tuán)隊對市場各類資訊進(jìn)行整理分析，并且依托國家權(quán)威數(shù)據(jù)資源和長期市場監(jiān)測的中研普華數(shù)據(jù)庫，進(jìn)行全面、細(xì)致的研究，是中國市場上最權(quán)威、有效的研究產(chǎn)品?；蛑委熜袠I(yè)研究報告可以幫助投資者合理分析行業(yè)的市場現(xiàn)狀，為投資者進(jìn)行投資作出行業(yè)前景預(yù)判，挖掘投資價值，同時提出行業(yè)投資策略和營銷策略等方面的建議。欲知基因治療行業(yè)詳情可點擊查看中研產(chǎn)業(yè)研究院的研究報告《2020-2025年中國基因治療行業(yè)深度調(diào)研及發(fā)展前景報告》。

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