隨著人工智能技術(shù)的發(fā)展，尤其是生成式AI的誕生，將大幅降低藥物開發(fā)成本，縮短開發(fā)時間，更好的藥品，更大的病癥覆蓋率將成為可能。AI驅(qū)動的解決方案正在成為研究疾病作用機制和藥物靶點結(jié)合的新工具，提高了藥物的療效并減少副作用。AI在研究開發(fā)的各個階段都能顯著降低成本，其中目標(biāo)靶點發(fā)現(xiàn)和確認(rèn)環(huán)節(jié)的成本削減幅度最大，可達(dá)67%和66%。行政任務(wù)可以通過自動化大幅優(yōu)化，盡管節(jié)省的成本可能不如其他階段明顯，亦可達(dá)到56%。靶點命中生成階段得益于AI的預(yù)測能力可達(dá)到56%，隨著準(zhǔn)確率提升后續(xù)仍有進(jìn)一步優(yōu)化的空間。監(jiān)管提交階段的成本也可以通過自動化實現(xiàn)顯著削減（54%）。由于臨床前測試所需的實驗復(fù)雜性，盡管AI可以提高效率，這一階段的成本削減幅度（44%）可能略低于其他階段。

按照藥物的化學(xué)結(jié)構(gòu)和分子大小，可將藥品分為小分子藥物、大分子藥物和細(xì)胞藥物。分子量小于10000道爾頓的小分子藥物、分子量大于10000道爾頓的大分子藥物（生物制劑）及以細(xì)胞為基礎(chǔ)的細(xì)胞藥。20世紀(jì)以來，小分子藥物成為主力，約占現(xiàn)有藥物的90%。大分子藥物在研發(fā)創(chuàng)新和市場潛力方面正逐漸占據(jù)優(yōu)勢，在暢銷藥的銷售額排行榜中，大分子藥物在近年來都占據(jù)顯著地位，2017年全球TOP10暢銷藥物中，有8個是生物大分子藥物。研發(fā)方面，大分子藥物在新藥專利中所占的比重逐漸增加，2017年，大分子新藥專利約占國際新藥專利件數(shù)從2009年的60%上升至74%。在罕見病領(lǐng)域，生物制劑幾乎占罕見病藥物研發(fā)管線的一半（49%），包括蛋白類藥物（20%）、細(xì)胞類藥物（16%）和核酸類藥物（9%）。

現(xiàn)存各類藥品均存在研發(fā)上的困難。例如，小分子藥物的研發(fā)需要從大量化合物種篩選出有活性的小分子，然后對其進(jìn)行結(jié)構(gòu)優(yōu)化的修飾，這個過程需要耗費大量的時間和資源；大分子藥物靶點的選擇和驗證相對困難，需要對生物大分子的結(jié)構(gòu)和功能有深入了解，臨床試驗的設(shè)計和評估更為復(fù)雜，也導(dǎo)致其成本居高不下。

AI的應(yīng)用為藥品研發(fā)提供了強大支持，給人類提供了攻克疾病的新工具和武器。AI技術(shù)可以在多方面輔助藥物研發(fā)提效，解決現(xiàn)有技術(shù)難以共苦的問題。例如，AI技術(shù)預(yù)測分子結(jié)構(gòu)的準(zhǔn)確性和速度較高，可以提高藥物發(fā)現(xiàn)階段的成功率；AI的介入也有助于解決臨床前測試的局限性，提高藥物研發(fā)的效率。

根據(jù)德勤的報告統(tǒng)計，12家生物制藥公司的每種藥物平均研發(fā)成本為21.68億美元，幾乎是2010年11.88億美元的兩倍，同時2018年晚期資產(chǎn)的平均峰值銷售額下降到4.07億美元，不到2010年一半，導(dǎo)致預(yù)期投資回報率從2010年的10.1%降至2018年的1.9%。盡管2020和2021年行業(yè)IRR由于COVID-19的影響出現(xiàn)短暫改善，2022年仍然呈現(xiàn)下降趨勢。至2023年，德勤估計生物醫(yī)藥行業(yè)IRR達(dá)4.1%，遠(yuǎn)低于2010年的水平。

AI技術(shù)底層突破顯著，賦能醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展。近年來，藥物開發(fā)領(lǐng)域在計算機技術(shù)方面取得了重大進(jìn)展，特別是在人工智能領(lǐng)域，利用人工智能系統(tǒng)和軟件使用機器學(xué)習(xí)算法處理、解釋和學(xué)習(xí)輸入數(shù)據(jù)的人工智能藥物設(shè)計得到了廣泛采用。數(shù)據(jù)、算法和算力被認(rèn)為是AI的三大支柱，持續(xù)推動AI領(lǐng)域的發(fā)展。機器學(xué)習(xí)是AI的一種類型，計算機可以自己學(xué)習(xí)，識別模式然后建立模型，并根據(jù)這些模型進(jìn)行預(yù)測;深度學(xué)習(xí)則是機器學(xué)習(xí)的一種進(jìn)階類型。AI算法可以按照不同的分類標(biāo)準(zhǔn)進(jìn)行類型劃分，例如按照模型訓(xùn)練方式的差異可以分為監(jiān)督學(xué)習(xí)、無監(jiān)督學(xué)習(xí)，以及強化學(xué)習(xí)，按照模型預(yù)測任務(wù)的不同可分為分類算法(包括二分類和多分類)、回歸算法、聚類算法、降維算法、異常檢測算法等。

從AI技術(shù)發(fā)展的角度來看，AI技術(shù)的發(fā)展已經(jīng)從分析式AI（AnalyticalAI）發(fā)展到生成式AI（GenerativeAI）。傳統(tǒng)的分析式AI主要包括貝葉斯優(yōu)化、深度學(xué)習(xí)、監(jiān)督學(xué)習(xí)等，而生成式AI相關(guān)技術(shù)包括圖生成網(wǎng)絡(luò)、共同生成技術(shù)、人為輔助的強化學(xué)習(xí)（RLHF）等。傳統(tǒng)的AI技術(shù)是計算輔助藥物研發(fā)的延伸，而生成式AI的誕生和爆發(fā)更為未來新的藥物發(fā)現(xiàn)和發(fā)展帶來巨大的潛力。

在我國，宏觀政策利好AI制藥，AI制藥企業(yè)欲乘東風(fēng)。AI新藥研發(fā)是人工智能和醫(yī)藥的深入融合產(chǎn)物，也屬于國家重點鼓勵和發(fā)展的行業(yè)，近年來國務(wù)院、政府主管部門出臺了一系列振興及規(guī)范生物醫(yī)藥及AI新藥研發(fā)行業(yè)發(fā)展的產(chǎn)業(yè)政策，依據(jù)《“十四五”醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展規(guī)劃》與《“十四五”生物經(jīng)濟發(fā)展規(guī)劃》政策，國家將重點扶持云計算、大數(shù)據(jù)、人工智能等信息技術(shù)在新藥研發(fā)中的應(yīng)用，支持和引導(dǎo)AI新藥研發(fā)行業(yè)快速發(fā)展。

AI制藥投融資市場活躍，根據(jù)Deep Pharma Intelligence官網(wǎng)數(shù)據(jù)，從2015年到2023年一季度累積投資額超600億美元。自2015年以來，投資于人工智能驅(qū)動的制藥公司的資本金額大幅增加。根據(jù)DeepPharmaIntelligence官網(wǎng)數(shù)據(jù)，在過去的九年里，800家公司的年投資額增加了近27倍（截至2023年3月，總額為593億美元）。2021年，當(dāng)時人工智能在藥物開發(fā)公司的年度新增投資為96.6億美元，由于全球經(jīng)濟衰退，2022年藥物開發(fā)公司對人工智能的投資沒有像往年一樣高增（2022年為141.8億美元，而2021年為136.8億美元），截止2023年3月，人工智能在藥物開發(fā)公司的投資總額為602億美元。

AI制藥市場藍(lán)海廣闊，潛在發(fā)展?jié)摿薮蟆Ｏ噍^于傳統(tǒng)藥物研發(fā)，AI技術(shù)能將藥物發(fā)現(xiàn)、臨床前研究的時間縮短近40%，將臨床新藥研發(fā)的成功率從12%提高到約14%。AI技術(shù)在生物技術(shù)和醫(yī)療保健行業(yè)應(yīng)用不斷增加，制藥行業(yè)的頂級公司如輝瑞、阿斯利康等正在積極與AI公司合作或進(jìn)行收購，有力推動全球AI制藥市場的增長。另一方面，AI技術(shù)在COVID-19制藥中的使用推動了AI投資的增加，AI制藥市場在2020年規(guī)模激增。

根據(jù)Precedence Research，AI制藥行業(yè)將在未來十年保持高速增長，2022年，全球AI制藥市場規(guī)模為9.08億美元，23年同比增長28.8%，達(dá)11.7億美元；Precedence預(yù)計AI制藥市場規(guī)模到2032年將超過118億美元，從2023年到2032年的復(fù)合年增長率（CAGR）將達(dá)到29.3%。

圖表：2022-2032年全球AI制藥市場規(guī)模趨勢預(yù)測圖

數(shù)據(jù)來源：Precedence

藥物研發(fā)分為臨床前與臨床后兩大環(huán)節(jié)，目前AI平臺主要在臨床前的新藥發(fā)現(xiàn)與開發(fā)中發(fā)揮作用。臨床前階段包括疾病機理研究、靶點發(fā)現(xiàn)、化合物篩選、ADMET預(yù)測等多個環(huán)節(jié)，AI數(shù)據(jù)和算法提效作用明顯，具有較大市場空間。臨床階段AI賦能的階段較為有限，主要包括患者分層與招募、藥物重定向及數(shù)據(jù)整合與分析。