7月3日，在廣州召開的生物醫(yī)藥與健康產(chǎn)業(yè)投融資高峰論壇上，國家新藥審評委員會專家朱迅說出了中國新藥的“致命傷”：近五年來，美國批準(zhǔn)的“新藥”，在中國的批準(zhǔn)率只有10.4%，“甚至非洲有的國家創(chuàng)新藥都發(fā)展得比我們快”。

四分之一藥企可能被淘汰，釋放萬億空間

6月22日，國家食藥總局(CFDA)局長畢井泉受國務(wù)院委托，向全國人大常委會報(bào)告藥品管理工作情況時表示，我國目前基本消除了藥品注冊申請積壓，等待審評的藥品注冊申請已由2015年高峰時的22000件降至6000件。

此后不到兩周內(nèi)，健康點(diǎn)先后參加的新藥創(chuàng)始人、新藥投融資、精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)相關(guān)論壇上，業(yè)內(nèi)人士普遍反映，自2015年國務(wù)院印發(fā)《關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》(國發(fā)〔2015〕44號)以來，新藥審評審批效率大幅提高。

圖為國家食藥監(jiān)總局新藥評審委員會專家朱迅

3月以來，國家藥監(jiān)部門進(jìn)入了新政征求意見稿的窗口期。當(dāng)月發(fā)布了“關(guān)于調(diào)整進(jìn)口藥品注冊管理有關(guān)事項(xiàng)的決定(征求意見稿)”。5月又發(fā)布了“關(guān)于鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新改革臨床試驗(yàn)管理的相關(guān)政策(征求意見稿)”。同月，藥審中心根據(jù)上述政策將國際多中心試驗(yàn)，直接用于新藥注冊和增加適應(yīng)癥。這無異于加速讓涓涓細(xì)流攪動一江春水。有券商機(jī)構(gòu)認(rèn)為，在國外進(jìn)行臨床試驗(yàn)的新藥，在國內(nèi)申報(bào)時間將顯著縮短，未來創(chuàng)新藥國內(nèi)上市時間有望和國際趨于同步。

即便看似與新藥審批無關(guān)的醫(yī)保政策，也在倒逼醫(yī)藥創(chuàng)新，向“安全無效藥”開刀。6月底，國務(wù)院辦公廳印發(fā)了《關(guān)于進(jìn)一步深化基本醫(yī)療保險(xiǎn)支付方式改革的指導(dǎo)意見》，國家選擇部分地區(qū)開展按疾病診斷相關(guān)分組(DRGs)付費(fèi)試點(diǎn)。朱迅認(rèn)為，隨著支付政策收緊且更為精準(zhǔn)化，中國銷量排名前20名的國內(nèi)藥物，絕大部分會退到后面。

朱迅告訴健康點(diǎn)，他預(yù)測，在未來5-8年，中國至少有四分之一的藥企會被淘汰，釋放出4000億元的市場空間;中國未來醫(yī)藥的市場增長應(yīng)該還是在年10%以上，如果再加上新增企業(yè)和品種，會有大概一萬億左右的新增市場空間。活下來的藥企，要么是專利期過期后撿漏的，要么解決基本的醫(yī)療保障，要么是解決為滿足臨床需求的創(chuàng)新藥。

藥監(jiān)專家：新藥難產(chǎn)，中國審批率不如非洲

然而，即便是CFDA官員，也認(rèn)為還沒到大擺“慶功宴”的時刻。朱迅認(rèn)為，中美兩國新藥存在巨大的審批“鴻溝”，美國新藥難以及時登陸中國。截至2017年4月，美國FDA批準(zhǔn)的433個藥物中，中國僅上市133個，占比30.7%。而FDA批準(zhǔn)藥物進(jìn)入中國市場的平均年限是5-8年。

即便是獲得中國CFDA批準(zhǔn)的美國FDA已批準(zhǔn)藥物，也以十年前的“老藥”居多。而近五年來由FDA批準(zhǔn)的“新藥”，中國CFDA的批準(zhǔn)率只有10.4%，遠(yuǎn)低于歐盟的71.4%，日本的41%，“甚至非洲有的國家創(chuàng)新藥都發(fā)展得比我們快”。

至于在中國批準(zhǔn)的首創(chuàng)新藥(first-in-class，F(xiàn)IC)，情況也不容樂觀。從2010年到2016年，七年來，中國僅在2014年批準(zhǔn)了兩個FIC新藥(西達(dá)本胺、甲磺酸阿帕替尼)，其他六年，中國均無FIC新藥獲批。然而，美國同期批準(zhǔn)的FIC新藥，最多的年份有15個，最少的年份也有三個。

新藥審批方面，本來就快的美國，還在變得更快。特朗普擔(dān)任美國總統(tǒng)后，多次提及加速新藥審批。他任命的新任FDA掌門人斯科特·戈特利布(Scott Gottlieb)在擔(dān)任FDA副局長期間，也倡導(dǎo)對新藥批準(zhǔn)實(shí)施寬松政策。在戈特利布上任前后的2017年上半年FDA批準(zhǔn)的新藥數(shù)量，已經(jīng)超越了2016年全年。

朱迅向健康點(diǎn)表示，受益于新藥尤其是首創(chuàng)新藥的高獲批率，美國65歲以上老人的死因中，心血管、腫瘤死亡率近年來均呈現(xiàn)下降趨勢，這兩個領(lǐng)域都有大量新藥面世。

至于中國，國家癌癥中心2017年最新數(shù)據(jù)顯示，癌癥新發(fā)人數(shù)繼續(xù)上升，中國新發(fā)癌癥病例占世界的四分之一。另據(jù)《中國心血管病報(bào)告2015》數(shù)據(jù)顯示心血管病患病率處于持續(xù)上升階段，估計(jì)全國有心血管病患者2.9億。而朱迅說，中國要想控制心血管、腫瘤的患病率、死亡率上升趨勢，新藥研發(fā)、審批、上市還要快馬加鞭。“我把這些數(shù)據(jù)拿到國家局，藥審(官員)看了也沒什么話可說?！?/p>

藥品審評審批質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)不高

實(shí)際上，藥審部門并非無話可說，他們放出了不少“狠話”?！叭绻覀児膭钏幬镅邪l(fā)創(chuàng)新的制度不能盡快建立，何談中國制藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展?”“如果我們鼓勵藥物研發(fā)創(chuàng)新的具體制度依然封閉、沒有開放度，何談中國成為全球創(chuàng)新的策源地，何談中國制藥產(chǎn)業(yè)走向國際?”

CFDA藥品審評中心(CDE)主任許嘉齊，作為《中國新藥》雜志副主編，在該雜志編委會上作上述表示。這位參與新藥標(biāo)準(zhǔn)制定的CDE掌門人，直言“審評審批質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)不高”。

昆泰艾美仕(QuintilesIMS)數(shù)據(jù)顯示，中國成為僅次于美國的全球第二大醫(yī)藥市場，2016年銷售額達(dá)1167億美元。但從“制藥大國”走向“制藥強(qiáng)國”，仍有漫漫長路。

國務(wù)院發(fā)展研究中心社會發(fā)展研究部“中國藥品政策”研究項(xiàng)目顯示，早在2012年，中國藥品總費(fèi)用就高達(dá)11860億元，人均藥品費(fèi)用達(dá)到876元。然而，其中占有相當(dāng)比重的是一些安全無效藥，同時加劇了患者和醫(yī)保負(fù)擔(dān)。

在今年2月的國務(wù)院新聞辦發(fā)布會上，CFDA局長畢井泉談及“安全無效藥”沒有存在的必要：“藥品的前提是有效，底線是安全，我們過去對安全強(qiáng)調(diào)的多，對有效性強(qiáng)調(diào)的少，如果無效，那藥品還有存在的必要嗎?”

許嘉齊認(rèn)為，這主要是我國藥品標(biāo)準(zhǔn)體系沒有與國際標(biāo)準(zhǔn)接軌，國內(nèi)的制藥產(chǎn)業(yè)沒有融入國際制藥產(chǎn)業(yè)中。“許多人認(rèn)為中國制藥企業(yè)研發(fā)實(shí)力還不夠，提高標(biāo)準(zhǔn)會倒下一批企業(yè);許多企業(yè)認(rèn)為，中國醫(yī)藥市場容量大，現(xiàn)在的重復(fù)申報(bào)品種的發(fā)展模式，企業(yè)日子過得很好，每年保持兩位數(shù)的增長，干嘛要創(chuàng)新?”

6月，中國CFDA成為ICH(人用藥品注冊技術(shù)規(guī)定國際協(xié)調(diào)會議)正式成員。這被朱迅認(rèn)為，這對中國醫(yī)藥行業(yè)的意義，不亞于中國加入世界貿(mào)易組織(WTO)的意義。加入ICH背后，正是中國藥品審評審批質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)與國際接軌。

對此，國家藥典委員會秘書長張偉也在7月3日呼吁，我國要逐漸關(guān)注創(chuàng)新藥的可及性，讓人類醫(yī)藥學(xué)的研究成果能夠迅速的被中國人民所享受。他認(rèn)為，中國未來新藥市場是混合模式，要同時向美國、日本、印度學(xué)習(xí)。比如，要跟美國學(xué)習(xí)建立科學(xué)監(jiān)管體系，還有風(fēng)險(xiǎn)控制管理能力;要跟日本學(xué)習(xí)生產(chǎn)許可，外加上市許可持有人(MAH)制度;要跟印度學(xué)習(xí)仿制藥的制劑水平和國際市場的開拓能力。