美國首款基因編輯療法獲批后 國內(nèi)也迎來行業(yè)里程碑事件 基因治療行業(yè)深度調(diào)研

• 李波 2024年1月9日 來源：中研普華集團、央視財經(jīng)、中研網(wǎng) 994 63
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據(jù)新聞報道，正序生物1月8日宣布，在其與廣西醫(yī)科大學第一附屬醫(yī)院合作開展的研究者發(fā)起的臨床(IIT)研究中，堿基編輯藥物CS-101成功治愈首位重型β-地中海貧血癥患者，該患者已持續(xù)擺脫輸血依賴超過兩個月，回歸正常生活。

據(jù)新聞報道，正序生物1月8日宣布，在其與廣西醫(yī)科大學第一附屬醫(yī)院合作開展的研究者發(fā)起的臨床(IIT)研究中，堿基編輯藥物CS-101成功治愈首位重型β-地中海貧血癥患者，該患者已持續(xù)擺脫輸血依賴超過兩個月，回歸正常生活。

資料顯示，堿基編輯被認為是新一代基因編輯技術(shù)，改進了傳統(tǒng)的CRISPR/Cas9系統(tǒng)，可修改DNA中的單個堿基，而不像其他基因編輯方法那樣通過切斷DNA的雙鏈來引發(fā)細胞的自我修復，因此可以對基因進行非常精確的編輯。

海外方面，近日美國首款CRISPR基因編輯療法CASGEVY獲批，將影響美國約10萬名SCD患者，有望獲得一次性且持久的治療。根據(jù)不完全統(tǒng)計，目前全球有多種CRISPR基因編輯療法處于活躍研發(fā)狀態(tài)。其中，至少11種療法已經(jīng)進入臨床試驗階段。

國投證券表示，第三代基因編輯，相比前兩代技術(shù)具備識別精度、剪切效率更高，細胞毒性小等多重優(yōu)勢，因此基本逐步替代前兩代技術(shù)。此外，隨著基因測序、基因編輯、基因合成技術(shù)的突破，合成生物學進入高速發(fā)展階段。

公司方面，據(jù)開源證券表示，華大基因：公平擁有基因合成產(chǎn)品，可提供多種復雜結(jié)構(gòu)的長難度基因，包括高 GC、高 AT、單堿基及多堿基重復、長片段DNA的合成。南模生物：公司使用ES細胞打靶和CRISPR基因編輯技術(shù)構(gòu)建基因工程動物模型。

繼英國監(jiān)管機構(gòu)之后，美國食品和藥物管理局(FDA)在12月8日也宣布批準CRISPR/Cas9基因編輯療法“Casgevy”，用于治療鐮狀細胞病(SCD)。

據(jù)了解，這是美國首次批準應用“基因剪刀”CRISPR的療法，標志著基因治療領(lǐng)域的創(chuàng)新進步。在通過FDA這家最公正、最權(quán)威審批機構(gòu)后，這類療法將正式進入利潤豐厚的美國醫(yī)療市場。

Casgev由美國的福泰制藥(Vertex Pharmaceuticals Inc.)與瑞士的CRISPR治療公司共同開發(fā)，通過從患者的骨髓中提取干細胞，然后在實驗室中對細胞中的基因進行編輯，最后再將其輸回患者體內(nèi)，從而產(chǎn)生功能性血紅蛋白。

在此之前，骨髓移植是SCD唯一的永久性治療方案。與之相比，CRISPR療法無需尋找匹配的骨髓捐贈者，也幾乎沒有排異風險?！蹲匀弧冯s志網(wǎng)站稱，基于相同原理的一系列療法已經(jīng)處于臨床試驗，CRISPR將進入2.0的時代。

基因治療是指用具有正常功能的基因置換或增補患者體內(nèi)有缺陷的基因，從而達到治療疾病的目的，或把某些遺傳物質(zhì)轉(zhuǎn)移到患者體內(nèi)，使其在體內(nèi)表達，最終達到治療某種疾病的方法。目前看有基因藥物及基因編輯兩大技術(shù)方向?；虔煼ㄊ钱敶茖W中最有前途的熱點之一，是未來醫(yī)學的希望。

在基因?qū)用?，疾病是典型的異常表型，邏輯上可推定每種疾病都存在其異常表型相對應的基因型。如果能夠在基因?qū)用孢M行治療，理論上可以治愈疾病。相對于傳統(tǒng)藥物需要通過靶點發(fā)揮作用，基因治療效果更加直接，對沒有明顯靶點或沒有針對靶點藥物的疾病來說，基因治療可能是唯一途徑。

基因治療行業(yè)深度調(diào)研

在上世紀70年代CGT(細胞及基因治療)的概念被首次正式提出之后，科研人員對CGT的研究熱情日益高漲，經(jīng)過數(shù)十年基礎(chǔ)研究和藥物發(fā)現(xiàn)的積淀，在2010年之后，全球有多種類型的基因治療藥物陸續(xù)獲批上市，標志著基因治療行業(yè)正在從早期的平穩(wěn)發(fā)展期逐漸進入高速發(fā)展期。

目前中國的基因治療行業(yè)應該說已經(jīng)形成了一個初步具備的產(chǎn)業(yè)鏈，中上游的廠商獲得收入，產(chǎn)生了利潤，因為它本質(zhì)上有點像服務商，只要想進行產(chǎn)品開發(fā)，就得用到它的服務。下游主要是產(chǎn)品商，比如做藥物開發(fā)的，要藥物上市之后才能獲得收入來源。從長期來看，下游的藥品一旦能夠上市銷售，給它的回報是長期的、穩(wěn)定的。

目前，國內(nèi)基因治療新藥公司主要包括博雅輯因、亦諾微醫(yī)藥、上海復諾健、復星凱特、紐福斯、濱會生物、傳奇生物、藥明巨諾等，主要專注于CAR-T、TCR-T等免疫細胞產(chǎn)品以及基因修飾溶瘤病毒產(chǎn)品的研發(fā)，治療領(lǐng)域為血液瘤、淋巴系統(tǒng)腫瘤、實體瘤等。

據(jù)不完全統(tǒng)計，截至目前，國內(nèi)已約有國內(nèi)已約有20余項基因療法進入臨床階段，適應癥主要集中在罕見病以及黑色素瘤等實體腫瘤疾病上。其中：博雅基因、復星凱特、傳奇生物、藥明巨諾等基因治療藥物研發(fā)公司主要專注于CAR-T、TCR-T等免疫細胞療法。

在基因?qū)用妫膊∈堑湫偷漠惓１硇?，邏輯上可推定每種疾病都存在其異常表型相對應的基因型。如果能夠在基因?qū)用孢M行治療，理論上可以治愈疾病。相對于傳統(tǒng)藥物需要通過靶點發(fā)揮作用，基因治療效果更加直接，對沒有明顯靶點或沒有針對靶點藥物的疾病來說，基因治療可能是唯一途徑。

據(jù)中研產(chǎn)業(yè)研究院《2024-2029年中國基因治療行業(yè)深度調(diào)研及投資機會分析報告》分析：

目前看有基因藥物及基因編輯兩大技術(shù)方向。基因療法是當代生命科學中最有前途的熱點之一，是未來醫(yī)學的希望。

基因治療在利好政策的支持下，加上技術(shù)升級、資本加碼，細胞基因治療行業(yè)將成為醫(yī)療領(lǐng)域新興的發(fā)展方向，預計在未來20年可以保持高速增長，并深刻改變?nèi)祟惣膊≈委煹姆绞健?/p>

當前，出于對市場的看好，包括復星凱特、藥明巨諾、傳奇生物等大批本土藥企都已入局。據(jù)了解，由于該行業(yè)門檻高，監(jiān)管要求嚴，還有不少基因治療產(chǎn)業(yè)鏈上的企業(yè)也都迎來了更多機遇。

眾多的跨國制藥公司和基因治療專業(yè)公司紛紛斥巨資加大研發(fā)力度，搶占二十一世紀生命科學的制高點?；蛑委熢谏锛夹g(shù)發(fā)達的歐美已經(jīng)度過了萌芽階段，現(xiàn)在處于市場爆發(fā)前的黎明。

基因治療未來將在臨床上大規(guī)模應用的趨勢是確定的，而且隨著基因測序的發(fā)展和廣泛應用，未來人們不可能在知道了自己的基因缺陷以后無動于衷，因此基因治療的應用前景廣闊，發(fā)展空間巨大，在市場上有很大的可能出現(xiàn)連續(xù)超預期的增長。

基因治療行業(yè)研究報告主要分析了基因治療行業(yè)的市場規(guī)模、基因治療市場供需求狀況、基因治療市場競爭狀況和基因治療主要企業(yè)經(jīng)營情況，同時對基因治療行業(yè)的未來發(fā)展做出科學的預測。

基因治療行業(yè)研究報告可以幫助投資者合理分析行業(yè)的市場現(xiàn)狀，為投資者進行投資作出行業(yè)前景預判，挖掘投資價值，同時提出行業(yè)投資策略和營銷策略等方面的建議。

想要了解更多基因治療行業(yè)詳情分析，可以點擊查看中研普華研究報告《2024-2029年中國基因治療行業(yè)深度調(diào)研及投資機會分析報告》。

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