“人猿星球”或?qū)⒊涩F(xiàn)實(shí)?2021年基因行業(yè)發(fā)展前景預(yù)測(cè)

• 2020年11月18日 GuoMeng來(lái)源：互聯(lián)網(wǎng) 880 54
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據(jù)國(guó)外媒體報(bào)道，一項(xiàng)實(shí)驗(yàn)預(yù)示著真實(shí)版“人猿星球”或?qū)⒊蔀楝F(xiàn)實(shí)!科學(xué)家將人類基因植入猴子胚胎，結(jié)果發(fā)現(xiàn)顯著增大了猴子大腦體積，并且猴子胚胎大腦功能正常。

“人猿星球”或?qū)⒊涩F(xiàn)實(shí)?

據(jù)國(guó)外媒體報(bào)道，一項(xiàng)實(shí)驗(yàn)預(yù)示著真實(shí)版“人猿星球”或?qū)⒊蔀楝F(xiàn)實(shí)!科學(xué)家將人類基因植入猴子胚胎，結(jié)果發(fā)現(xiàn)顯著增大了猴子大腦體積，并且猴子胚胎大腦功能正常。

進(jìn)入21世紀(jì)，隨著基因科技的發(fā)展，其相關(guān)市場(chǎng)規(guī)?？焖贁U(kuò)張，政策環(huán)境不斷優(yōu)化，在近幾年受到了投資者的關(guān)注和青睞。據(jù)悉，未來(lái)基因產(chǎn)業(yè)的市場(chǎng)將達(dá)到千億美元的規(guī)模，已經(jīng)成為各方共識(shí)，這是繼信息科技之后最大的產(chǎn)業(yè)機(jī)遇，也是中國(guó)有可能超越美國(guó)，引領(lǐng)世界科技浪潮的領(lǐng)域。在基因?qū)用?，疾病是典型的異常表型，邏輯上可推定每種疾病都存在其異常表型相對(duì)應(yīng)的基因型。如果能夠在基因?qū)用孢M(jìn)行治療，理論上可以治愈疾病。相對(duì)于傳統(tǒng)藥物需要通過(guò)靶點(diǎn)發(fā)揮作用，基因治療效果更加直接，對(duì)沒(méi)有明顯靶點(diǎn)或沒(méi)有針對(duì)靶點(diǎn)藥物的疾病來(lái)說(shuō)，基因治療可能是唯一途徑?；蛑委熓侵赣镁哂姓９δ艿幕蛑脫Q或增補(bǔ)患者體內(nèi)有缺陷的基因，從而達(dá)到治療疾病的目的，或把某些遺傳物質(zhì)轉(zhuǎn)移到患者體內(nèi)，使其在體內(nèi)表達(dá)，最終達(dá)到治療某種疾病的方法。目前看有基因藥物及基因編輯兩大技術(shù)方向?；虔煼ㄊ钱?dāng)代生命科學(xué)中最有前途的熱點(diǎn)之一，是未來(lái)醫(yī)學(xué)的希望。

眾多的跨國(guó)制藥公司和基因治療專業(yè)公司紛紛斥巨資加大研發(fā)力度，搶占二十一世紀(jì)生命科學(xué)的制高點(diǎn)?；蛑委熢谏锛夹g(shù)發(fā)達(dá)的歐美已經(jīng)度過(guò)了萌芽階段，現(xiàn)在處于市場(chǎng)爆發(fā)前的黎明?；蛑委熚磥?lái)將在臨床上大規(guī)模應(yīng)用的趨勢(shì)是確定的，而且隨著基因測(cè)序的發(fā)展和廣泛應(yīng)用，未來(lái)人們不可能在知道了自己的基因缺陷以后無(wú)動(dòng)于衷，因此基因治療的應(yīng)用前景廣闊，發(fā)展空間巨大，在市場(chǎng)上有很大的可能出現(xiàn)連續(xù)超預(yù)期的增長(zhǎng)。

和美國(guó)基因治療技術(shù)逐漸應(yīng)用于罕見(jiàn)病不同，我國(guó)在罕見(jiàn)病領(lǐng)域的發(fā)展起步較晚，進(jìn)展較慢，不利因素包括市場(chǎng)需求低、患者人數(shù)少、醫(yī)保難以支付等問(wèn)題。

但值得欣慰的是，一方面，國(guó)家政策對(duì)于罕見(jiàn)病的重視程度逐漸加大，在2018年五月份，國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)等五部門聯(lián)合制定了《第一批罕見(jiàn)病目錄》，包含了121種罕見(jiàn)病。另一方面，也可以看到我國(guó)有機(jī)構(gòu)開始涉足罕見(jiàn)病的基因治療領(lǐng)域，例如北京瑞希罕見(jiàn)病基因治療技術(shù)研究所，雖然還是屬于一個(gè)非盈利的科研單位，但致力于基因療法在罕見(jiàn)病領(lǐng)域的應(yīng)用，目前旗下兩款在研藥物，分別是針對(duì)SMA和粘多糖貯積癥III A型。

我國(guó)基因治療領(lǐng)域，CAR-T是目前最受關(guān)注，也是資本、科研等集中力量投入的方向，尤其是我國(guó)細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)，經(jīng)歷了之前不規(guī)范的不利影響，已逐漸走上正規(guī)，多家公司，包括南京傳奇、科濟(jì)生物、優(yōu)卡迪、博生吉、恒潤(rùn)達(dá)生等都已按照藥物批準(zhǔn)流程，申報(bào)臨床試驗(yàn)，且南京傳奇在多發(fā)性骨髓瘤領(lǐng)域的LCAR-B38M已獲得臨床批件。

面對(duì)國(guó)內(nèi)競(jìng)爭(zhēng)日益激烈的CAR-T領(lǐng)域，未來(lái)誰(shuí)會(huì)勝出，需要關(guān)注的因素包括創(chuàng)始人背景、科研實(shí)力、技術(shù)路徑、靶點(diǎn)的選擇、CAR-T的質(zhì)量控制、工藝的穩(wěn)定性等等。另外，我國(guó)基因治療在TCR-T、罕見(jiàn)病等其他領(lǐng)域還處在比較早期的階段，還需要科研數(shù)據(jù)的進(jìn)一步驗(yàn)證，但也是目前值得關(guān)注的方向。總之，無(wú)論國(guó)外還是國(guó)內(nèi)，基因治療作為一種新型的生物技術(shù)療法，給眾多患者帶來(lái)了前所未有的治療手段，帶來(lái)了新的希望。

欲了解關(guān)于基因治療行業(yè)具體詳情可以點(diǎn)擊查看中研普華研究報(bào)告《2020-2025年中國(guó)基因治療行業(yè)深度調(diào)研及發(fā)展前景報(bào)告》。

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  2020-2025年中國(guó)基因治療行業(yè)深度調(diào)研及發(fā)展前景報(bào)告

  在基因?qū)用?，疾病是典型的異常表型，邏輯上可推定每種疾病都存在其異常表型相對(duì)應(yīng)的基因型。如果能夠在基因?qū)用孢M(jìn)行治療，理論上可以治愈疾病。相對(duì)于傳統(tǒng)藥物需要通過(guò)靶點(diǎn)發(fā)揮作用，基因治療效...

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