A型血友病的福音！艾美賽珠單抗注射液獲批上市

• 2018年12月5日 FanTianQing來源：南方財(cái)富網(wǎng)、百度百科 1160 75
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血友病進(jìn)口特效藥獲批上市。

血友病特效藥獲批上市。

境外已上市新藥在我國進(jìn)口注冊(cè)和上市的要求日益簡化，4日國家藥監(jiān)局宣布，用于罕見病治療的艾美賽珠單抗注射液獲批上市，A型血友病群體將因此受益。

這次國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)了艾美賽珠單抗注射液的進(jìn)口注冊(cè)申請(qǐng)，用于治療存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者。

國家藥監(jiān)局方面介紹，A型血友病是由于X染色體連鎖的凝血因子缺乏、凝血功能異常引起的隱性遺傳性出血性疾病?；颊哐翰荒苷Ｄ?，易出現(xiàn)不受控和頻繁的持續(xù)或自發(fā)性出血。艾美賽珠單抗注射液由羅氏公司研發(fā)，是一種重組人源化、雙特異性單克隆抗體，可促進(jìn)凝血酶的生成，使A型血友病患者的出血部位止血。

國家藥監(jiān)局方面解釋，艾美賽珠單抗注射液作為臨床急需品種，被納入優(yōu)先審評(píng)程序加快審評(píng)審批。國家藥監(jiān)局方面表示，按照中共中央、國務(wù)院對(duì)深化藥品審評(píng)審批制度改革的有關(guān)精神，該局正在加快境外已上市新藥在我國進(jìn)口注冊(cè)的速度，特別是對(duì)治療罕見病的藥品和防治嚴(yán)重危及生命疾病的部分藥品優(yōu)化審評(píng)程序，簡化上市要求，確保我國患者早日用上境外已上市新藥。

目前我國正在逐漸加快境外上市新藥的審評(píng)審批。自今年4月以來，國家藥監(jiān)局就已批準(zhǔn)上市進(jìn)口創(chuàng)新藥品7個(gè)，包括了九價(jià)人乳頭瘤病毒疫苗、丙肝治療藥索磷布韋維帕他韋片、多發(fā)性骨髓瘤治療藥枸櫞酸伊沙佐米膠囊、非小細(xì)胞肺癌治療藥塞瑞替

尼膠囊、黃斑水腫引起的視力損害治療藥雷珠單抗注射液、局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌治療藥納武利尤單抗注射液、罕見病治療藥依達(dá)賽珠單抗注射液。

血友病藥物價(jià)格

根據(jù)美國有線電視新聞網(wǎng)(CNN)近期的一篇報(bào)道，在美國，最昂貴的藥物來自Horizon Pharma公司的一種治療慢性肉芽腫病的藥物Actimmune，該藥一個(gè)月的成本高達(dá)5.2萬美元。另外，Shire公司治療遺傳性血管性水腫的藥物Cinryze，每個(gè)月的治療成本也高達(dá)4.4萬美元。來自Sarepta公司治療杜氏肌營養(yǎng)不良(DMD)藥物Exondys 51，年治療成本接近30萬美元。

最近，有一類疾病也因?yàn)閮r(jià)格問題逐漸受到公眾的關(guān)注，即血友病。這是一種罕見的出血性疾病，該病是由于基因突變阻礙了血液的正常凝結(jié)。

根據(jù)ExpresScripts的報(bào)告，血友病藥物的平均年治療成本超過27萬美元，這還只是針對(duì)那些沒有并發(fā)癥的患者，如果存在并發(fā)癥，那么年治療成本很可能會(huì)攀升到100萬美元以上。美國大約有2萬名血友病患者，市場(chǎng)規(guī)模大約為46億美元。

目前，在美國已有28種不同的血友病藥物上市，另有21種處于臨床開發(fā)中。這些藥物通常是生物制劑，還沒有相應(yīng)的生物仿制藥，價(jià)格普遍很昂貴。新上市藥物的價(jià)格不斷上漲，而血友病醫(yī)療需求的不斷增加也幫助推高了成本，因?yàn)樵絹碓蕉嗟乃幬锉挥脕眍A(yù)防出血事件，而不僅僅是治療目的。

專注于研究處方藥成本的哈佛醫(yī)學(xué)院教授Jerry Avorn在接受美國國家公共電臺(tái)(NPR)采訪時(shí)表示，血友病市場(chǎng)的特點(diǎn)之一是競爭非常激烈，但價(jià)格卻并沒有下降。原因在于，企業(yè)沒有降低價(jià)格的動(dòng)機(jī)，而患者一般也不會(huì)退縮，因?yàn)楸ｋU(xiǎn)公司支付了大部分費(fèi)用。

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血友病為一組遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病，其共同的特征是活性凝血活酶生成障礙，凝血時(shí)間延長，終身具有輕微創(chuàng)傷后出血傾向，重癥患者沒有明顯外傷也可發(fā)生“自發(fā)性”出血。

1.血友病A（血友病甲），即因子Ⅷ促凝成分（Ⅷ：C）缺乏癥，也稱AGH缺乏癥，是一種性聯(lián)隱性遺傳疾病，女性傳遞，男性發(fā)病。

2.血友病B（血友病乙），即因子Ⅸ缺乏癥，又稱PTC缺乏癥、凝血活酶成分缺乏癥，亦為性聯(lián)隱性遺傳，其發(fā)病數(shù)量較血友病A少。但本型中有出血癥狀的女性傳遞者比血友病A多見。

3.血友病C（血友病丙），即因子Ⅺ（FⅪ）缺乏癥，又稱PTA缺乏癥、凝血活酶前質(zhì)缺乏癥。為常染色體不完全隱性遺傳，男女均可患病，是一種罕見的血友病。

15～20/10萬男孩中有發(fā)病，此發(fā)病率在所調(diào)查的不同的種族和地域之間沒有差異。發(fā)病率以血友病A最多占85%，血友病B占15%，血友病C較少見。

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