國(guó)藥監(jiān)局：血友病進(jìn)口特效藥上市 A型血友病群體將因此受益

• 2018年12月5日 GuoMeng來(lái)源：中國(guó)新聞網(wǎng) 華商報(bào) 1360 89
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  抓住機(jī)遇，加快發(fā)展！中醫(yī)藥行業(yè)更需要變中求穩(wěn)，難中求易！

  2017年隨著供給側(cè)結(jié)構(gòu)性改革、國(guó)企改革、創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)發(fā)展的持續(xù)推進(jìn)，舊泡沫將被逐步刺破，經(jīng)濟(jì)將在各種不確定和沖擊中構(gòu)筑新的增長(zhǎng)動(dòng)力。目前國(guó)內(nèi)面臨如傳統(tǒng)行業(yè)產(chǎn)能過(guò)剩、非金融國(guó)有企業(yè)的高杠桿...

據(jù)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局網(wǎng)站消息，近日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)艾美賽珠單抗注射液進(jìn)口注冊(cè)申請(qǐng)，用于治療存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者。

血友病是什么

血友病分為 A ，B 兩型。血友病A(hemophilia A)是凝血因子 VIII 缺乏所導(dǎo)致的出血性疾病，約占先天性出血性疾病的 85% ，根據(jù)世界衛(wèi)生組織(WHO)和世界血友病聯(lián)盟(WHF)1990年聯(lián)合會(huì)議的報(bào)告，血友病A的發(fā)病率約為 15～20/10萬(wàn)人口，歐美各國(guó)統(tǒng)計(jì)，約為5～10/10萬(wàn)人，中國(guó)血友病 A 發(fā)病率約為3～4/10萬(wàn)人口。血友病B(hemophilia B)，稱因子IX缺乏癥或Christmas病，發(fā)病率約1.0～1.5/105，占血友病的15%～20%，因子IX的基因長(zhǎng)34kb，位于X染色體長(zhǎng)臂，有8個(gè)外顯子和7個(gè)內(nèi)含子，因子IX為一種依賴性維生素K 的血漿蛋白，相對(duì)分子量為5.6萬(wàn)，合成部位在肝臟，血友病A、B治療相似，采用替代療法，可選用血漿、凝血酶原復(fù)合物(PCC)、因子IX濃縮物和重組因子IX制品等。

血友病進(jìn)口特效藥上市

境外已上市新藥在我國(guó)進(jìn)口注冊(cè)和上市的要求日益簡(jiǎn)化，4日國(guó)家藥監(jiān)局宣布，用于罕見病治療的艾美賽珠單抗注射液獲批上市，A型血友病群體將因此受益。

據(jù)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局網(wǎng)站消息，近日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)艾美賽珠單抗注射液進(jìn)口注冊(cè)申請(qǐng)，用于治療存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者。

A型血友病是由于X染色體連鎖的凝血因子Ⅷ缺乏、凝血功能異常引起的隱性遺傳性出血性疾病?；颊哐翰荒苷Ｄ?，易出現(xiàn)不受控和頻繁的持續(xù)或自發(fā)性出血。艾美賽珠單抗注射液由羅氏公司研發(fā)，是一種重組人源化、雙特異性單克隆抗體，可代替活化凝血因子Ⅷ的輔因子活性，促進(jìn)FⅨa對(duì)FⅩ的活化，進(jìn)而導(dǎo)致凝血酶的生成顯著增加，使FⅧ功能障礙或完全缺乏FⅧ的A型血友病患者的出血部位達(dá)到止血。艾美賽珠單抗注射液作為臨床急需品種，被納入優(yōu)先審評(píng)程序加快審評(píng)審批。鑒于本品臨床療效明確，風(fēng)險(xiǎn)可控，耐受性良好，給藥便利依從性好，在不同種族患者之間未見明確療效及安全性差異，11月30日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)了本品進(jìn)口注冊(cè)，用于存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者(先天性凝血因子Ⅷ缺乏)的常規(guī)預(yù)防性治療以防止出血或降低出血發(fā)生的頻率。

按照中共中央、國(guó)務(wù)院對(duì)深化藥品審評(píng)審批制度改革的有關(guān)精神，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局繼續(xù)加快境外已上市新藥在我國(guó)進(jìn)口注冊(cè)的速度，對(duì)治療罕見病的藥品和防治嚴(yán)重危及生命疾病的部分藥品優(yōu)化審評(píng)程序，簡(jiǎn)化上市要求，確保我國(guó)患者早日用上境外已上市新藥。

目前我國(guó)正在逐漸加快境外上市新藥的審評(píng)審批。自今年4月以來(lái)，國(guó)家藥監(jiān)局就已批準(zhǔn)上市進(jìn)口創(chuàng)新藥品7個(gè)，包括了九價(jià)人乳頭瘤病毒疫苗、丙肝治療藥索磷布韋維帕他韋片、多發(fā)性骨髓瘤治療藥枸櫞酸伊沙佐米膠囊、非小細(xì)胞肺癌治療藥塞瑞替尼膠囊、黃斑水腫引起的視力損害治療藥雷珠單抗注射液、局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌治療藥納武利尤單抗注射液、罕見病治療藥依達(dá)賽珠單抗注射液。

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